路透5月20日 - BioMarin製藥公司（BMRN.O）周三表示，其用於治療一種導致身材矮小的罕見疾病的藥物有助於促進兒童生長，達到了後期臨床試驗的主要目標，該消息推動其股價在盤後交易中上漲近5%。

詳情如下：

• 該公司表示，該藥物Voxzogo在52周後顯著提高了矮小軟骨發育不全症患者的年化生長率，相比安慰劑組，接受治療的患者身高增長了2.33釐米。

• 矮小軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，會影響骨骼生長並導致四肢短小的侏儒症。

• 接受該療法的患者在站立身高和臂展方面均出現顯著改善，這是該研究的關鍵次要目標。

• 這項涉及80名患者的研究針對3至17歲的兒童進行了藥物評估。

• 目前，美國食品和藥物管理局或歐洲藥品管理局尚未批准任何針對該疾病的治療方法，BioMarin表示。

• 該公司計劃在今年第三季度向美國監管機構提交補充申請，隨後將在歐洲和其他地區提交申請。

• Voxzogo已於2021年在美國獲批用於治療軟骨發育不全（一種侏儒症）。

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