智通財經APP獲悉，5月28日，賽諾菲(SNY.US)宣佈Venglustat的上市申請獲得FDA受理並予以優先審評，用於治療III型戈謝病(GD3)。如果獲批，Venglustat將成為美國首個針對GD3相關進行性神經系統表現的治療方案，並擴充賽諾菲為溶酶體貯積病患者提供的治療方案。

Venglustat是一種新型的口服葡萄糖神經酰胺合成酶抑制劑(GCSi)，能夠強效抑制N端甲基轉移酶1(NTMT1)，並且能夠穿越血腦屏障，有潛力通過抑制異常鞘糖脂(GSLs)積累及其生理病理後果，延緩相關疾病的進展。GSLs的異常積累會導致細胞功能障礙。

FDA此次受理主要是基於III期LEAP2MONO研究的積極結果。在該研究中，治療第52周，Venglustat組GD3患者的共濟失調評估與評級量表(SARA)總分和重複性神經心理狀態評估測驗(RBANS)評分相較酶替代療法(伊米苷酶)組顯著改善(p=0.007)，說明患者的神經症狀顯著改善。

此外，在體現非神經系統結局的四個關鍵次要終點中，該研究達到了其中三個終點，即Venglustat組在脾臟容量、肝容量和血紅蛋白水平方面顯著改善。

戈謝病(GD)是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積病，由葡萄糖腦苷酯酶(也稱為酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起，會導致GSLs積累，尤其是脾臟、肝臟、骨髓和肺部的巨噬細胞。