Chris Prentice

路透紐約6月3日 - 據與會團體及一名政府官員透露，美國食品藥品監督管理局（FDA）代理局長凱爾·迪亞曼塔斯將於周三與罕見病組織舉行會晤。這位新任局長正試圖修復與該領域的關係，此前該領域對其前任感到失望。

包括「癌症研究之友」和「安傑爾曼綜合徵治療基金會」在內的罕見病組織代表表示，他們正敦促迪亞曼塔斯為小患者群體的治療提供更大的確定性和支持。

此次會晤正值代理局長試圖在馬蒂·馬卡里（Marty Makary）上月辭職後穩定工作並修復關係之際。馬卡里曾因電子煙產品等議題與白宮發生衝突 (link)。

罕見病組織對馬卡里的不滿也日益加深，在其領導下，該機構曾對該領域的製藥商接連採取了一系列打擊措施。

BHVN.N, SRPT.O 美國食品藥品監督管理局（FDA）拒絕批准Biohaven公司針對腦部疾病的實驗性療法（），並對Sarepta Therapeutics公司的基因療法（）發出嚴重安全警告（），該機構一位高官還向記者表示（），UniQure公司的亨廷頓病療法（）是「失敗的產品」。 (link) (link) (link) UQ1.F

作為該機構食品部門負責人的迪亞曼塔斯（Diamantas）雖缺乏擔任FDA最高職位的傳統背景，但在內部和外部人士眼中被視為一位穩健的領導者。據兩位熟悉該流程的消息人士透露，他正與其他候選人一同被考慮提名為該職位的正式人選。

美國衛生與公衆服務部（FDA隸屬於該部門）的一名官員證實了周三的會議，並表示這是更廣泛推動工作的一部分，旨在與「FDA體系內的關鍵利益相關方群體合作，最重要的是我們罕見病領域的可信賴合作伙伴」。

彭博法律（Bloomberg Law）最先報導了此次會議的籌備情況。

「重大未滿足需求」

「此類會議彰顯了FDA持續致力於解決罕見病群體面臨的實際挑戰，並推動針對小樣本患者群體的治療進展，」癌症研究之友組織首席執行官傑夫·艾倫在一份聲明中表示。

他表示，在創新試驗設計和更高效的臨床試驗方面存在機遇，「這有助於加速新療法的研發，以滿足重大未滿足醫療需求。」

安傑爾曼綜合徵治療基金會（一家致力於幫助患有這種罕見神經遺傳性疾病患者的倡導組織）的發言人也證實將出席此次會議。

該組織表示，對於患者群體較小的疾病，需要明確的監管政策來克服諸多挑戰，包括複雜的病史以及衡量治療安全性和有效性的手段有限。

(link) 今年4月，一個罕見病組織聯盟曾敦促美國食品藥品監督管理局（FDA）局長唐納德·特朗普（Donald Trump） (link) 及其他衛生部門高層，在FDA領導層變動及政策不確定性加劇的背景下，進一步明確監管政策。

罕見病倡導組織曾在特朗普首個任期內成功說服他支持聯邦立法，使晚期患者能夠獲得實驗性治療。他於2018年簽署該法案使其成為法律。

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