智通財經APP訊，和黃醫藥(00013)發布公告，索樂匹尼布用於治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血 (wAIHA)患者的ESLIM-02中國研究的III期階段的結果於2026年6月11日(星期四)在瑞典斯德哥爾摩舉行的歐洲血液學協會(EHA)年會上公布。

基於ESLIM-02研究的數據，索樂匹尼布用於治療既往對至少一種糖皮質激素治療反應不佳的成人溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的患者的新藥上市申請已於2026年4月獲中國國家藥品監督管理局(國家藥監局)受理，並獲納入優先審評。索樂匹尼布亦於2026年3月獲國家藥監局納入突破性治療品種 。ESLIM-02的研究成果發表亦入選EHA官方新聞項目。

ESLIM-02研究的聯合主要研究者 ，中國醫學科學院北京協和醫院韓冰教授表示：「過去幾十年間，溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的治療格局未有實質性突破 ，患者往往陷入高劑量激素治療和頻繁複發的惡性循環。ESLIM-02 的研究數據具有突破性的意義，展示了通過抑制Syk通路可快速且持久地控制溶血發生。尤其令人鼓舞的是，無論其既往接受過何種治療，所有患者亞組均展現出強有力的數據。索樂匹尼布顯著降低患者對緊急治療和輸血的需求，這是在改善此類患者的生活質量方面邁出的重要一步。」

ESLIM-02研究是一項在既往接受過至少一種標準治療後復發或難治性的塬發或繼發性溫抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的中國II/III期臨床試驗 (NCT05535933) 。該研究II期階段的結果已於2025年1月於《柳葉刀·血液病學(The Lancet Haematology)》發表 。在研究的III期階段，90名患者按1:1 的比例隨機分組，接受每日一次300毫克索樂匹尼布(n=44)或安慰劑(n=46)治療，為期24周。

該研究達到了主要終點，在第5至24周期間，索樂匹尼布組的持續應答率顯著高於安慰劑組(66% vs 15%， p<0.0001)。在為期24周的雙盲治療期間，索樂匹尼布在多個關鍵指標上均表現出更優的療效;具體而言，整體應答率(定義為血紅蛋白(Hb)≥100 g/L，且較基線升高≥20 g/L，未接受緊急治療)顯著提高(70% vs 22%， p<0.0001)。索樂匹尼布組中使用方案定義的緊急治療的比例顯著降低(16% vs 54% ，p=0.0001)，接受紅細胞輸注的患者比例也更低(11% vs 43%)，糖皮質激素或其他基線合併用藥的抗溫抗體型自身免疫性溶血性貧血療法的用量減少或停藥的患者比例增加(50% vs 15%，p=0.003)。

索樂匹尼布組出現應答的中位時間為3.1周，安慰劑組則為6.3周;所有對治療有反應的患者的中位累計應答持續時間分別為16.1周和6.1周。此外，索樂匹尼布組的溶血指標較安慰劑組亦出現改善，顯示活動性溶血減輕。

這些療效結果在所有的敏感性分析中均保持一致，所有亞組分析亦進一步支持了主要終點的結果。值得注意的是，在既往接受過利妥昔單抗治療的患者中，索樂匹尼布組的持續應答率仍然優於安慰劑組(69% vs 16%， p=0.0022)。

索樂匹尼布顯示出良好的安全性。索樂匹尼布組和安慰劑組分別有43%和59%的患者發生3級或以上治療期間不良事件(「TEAE」)。發生率至少為10%的最常見3級或以上TEAE為溫抗體型自身免疫性溶血性貧血 (18% vs 43%)和上呼吸道感染(2% vs 11%)。索樂匹尼布組未有TEAE相關的死亡或治療中斷報告。