更新了股價，並在第5段和第8段中補充了分析師評論

Siddhi Mahatole

路透6月22日 - Regenxbio（RGNX.O）周一表示，美國食品藥品監督管理局（FDA）已表示，其針對罕見病基因療法的現有數據可支持加速審批申請，扭轉了數月前拒絕 批准 (link) 該療法的決定。

Regenxbio股價上漲16%。

這一決定是近期一系列監管政策逆轉中的最新一例，這讓人們對美國食品藥品監督管理局（FDA）可能對罕見病療法採取更靈活的監管態度抱有期待。

上周，uniQure公司 UQ1.F 表示，FDA對其亨廷頓病基因療法 (link) 改變了此前立場，此前該機構曾要求進行新的臨床試驗，如今則為其提交加速審批申請掃清了障礙。此外，Replimune公司 REPL.O 於5月表示，在與美國監管機構達成協議後，計劃 (link) 第三次為其實驗性皮膚癌藥物申請批准。

巴克萊分析師埃莉安娜·梅爾（Eliana Merle）表示，這一轉變以及FDA近期其他立場的變化都表明其靈活性有所增強，並補充道，儘管高層領導層正在變動，但該機構今後可能會「對行業更加友好」。

此前，FDA曾以試驗設計存在不確定性為由，拒絕批准Regenxbio用於治療亨特綜合徵的實驗性療法Navsunli，此次FDA的最新反饋對該公司而言是一個可喜的轉機。

Regenxbio公司的Navsunli正在作為一種針對亨特綜合徵（即MPS II）的一次性基因療法進行開發，該病是一種影響身體和認知發育的罕見遺傳性疾病。

雷蒙德·詹姆斯（Raymond James）分析師肖恩·麥卡徹（Sean McCutcheon）表示，儘管根據Navsunli完整回覆信中的理由，仍存在「一些問題」，但這一進展預示着「一種顯著更靈活的新方法，預示着對Regenxbio和亨特綜合徵患者而言將有一個有利的結果」。

該公司表示，FDA 現已表示無需招募額外患者或開展新研究，包括此前要求的安慰劑對照試驗。

Regenxbio 計劃於 7 月與 FDA 會面，並預計將在第三季度重新提交申請。 該公司表示，FDA將對重新提交的申請進行快速審查。

《華爾街日報》周一早些時候報道了這一進展。

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