金吾財訊 |  美國 FDA 正式批准福泰只要(VRTX) 旗下基因編輯療法 Casgevy (exagamglogene autotemcel)，用於治療兩歲及以上確診鐮狀細胞病、β 地中海貧血的兒童患者，拓寬該創新療法的臨床適用年齡區間，為低齡罕見血液病患兒提供全新治療方案。

本次審批屬於專員國家優先代金券試點計劃下第八款獲批藥品，此前該療法僅獲批用於 12 歲及以上適齡患者，本次年齡下限下調後，覆蓋更多幼年發病、長期依賴輸血的兒童群體，完善全年齡段罕見血液病治療方案佈局。Casgevy 依託 CRISPR 基因編輯技術改造患者自體造血幹細胞，從根源改善血紅蛋白缺陷問題，減少患者長期輸血與血管閉塞危象發作頻次，屬於一次性治療型細胞療法。本次適應症擴容，進一步打開該基因療法長期商業化空間，覆蓋幼年確診患者群體，擴充藥品目標受衆規模。