智通財經APP訊，中國生物製藥(01177)發布公告，集團附屬公司正大天晴藥業集團股份有限公司(正大天晴)自主研發的國家1類創新藥TQB3454片「IDH1抑制劑」已向中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)遞交新藥上市申請並獲得受理，用於治療伴IDH1突變的晚期膽道癌(BTC)。憑藉顯著的臨床獲益，TQB3454已於2023年4月獲CDE納入突破性治療品種，並於2026年5月被納入優先審評審批程序。

TQB3454是集團自主研發的一款IDH1抑制劑，能夠特異性抑制IDH1突變酶活性，降低其下游致癌代謝物2-HG水平，逆轉由2-HG異常升高所致的DNA及組蛋白高甲基化狀態，恢復染色質正常結構，從而誘導突變細胞恢復正常分化和發育進程，發揮抗腫瘤效應。

本次上市申請基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床研究(TQB3454-III-01)，旨在評估TQB3454在既往接受過含吉西他濱和氟尿嘧啶類方案治療失敗的伴IDH1突變晚期膽道癌患者中的有效性與安全性。研究結果顯示，與安慰劑相比，TQB3454可顯著降低患者的疾病進展或死亡風險，無進展生存期(PFS)和總生存期(OS)均獲得顯著延長，安全性譜與已知風險一致，未發現新的安全性信號。這是全球第二、國內首個在膽道癌領域取得陽性結果的IDH1抑制劑III期研究。

膽道癌主要包括膽管癌(肝內膽管癌、肝門部膽管癌、遠端膽管癌)及膽囊癌，約佔全部消化系統腫瘤的3%，以腺癌為主，侵襲性強，預後極差，5年生存率不足5%。全球範圍內，膽道癌發病率呈逐年上升趨勢，其中以亞洲國家最為高發。在膽道惡性腫瘤中，IDH1突變主要發生於肝內膽管癌，突變率約為4.9%~20.0%。

目前，國內尚無同靶點藥物獲批用於膽道癌治療，臨床需求遠未得到滿足。TQB3454有望填補該領域的市場空白，為國內IDH1突變膽道癌患者提供全新且高效的治療選擇。