7月9日,阿斯利康與 Ionis Pharmaceuticals, Inc聯合開發的一款實驗性心臟病藥物在後期臨床試驗中未能達到主要療效終點,Ionis股價盤前下跌超20%,阿斯利康盤前跌超8%。
此次代號為CARDIO-TTRansform的III期試驗評估的是Wainua(eplontersen)在轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM)患者中的療效。結果顯示,與安慰劑相比,該藥在140周內未能達到複合終點——即心血管死亡率與複發性心血管臨床事件——的主要療效指標。
Wainua是一種每月給藥一次的RNA靶向沉默劑,在美國可由患者通過自動注射筆自行給藥,或由醫護人員以預充式注射器方式給藥。
根據合作協議,阿斯利康與Ionis在美國市場共同負責Wainua的開發和商業化;美國以外市場,阿斯利康則擁有全球獨家開發和商業化權利。
兩家公司表示,將對完整數據集進行進一步分析,以深入理解試驗結果,並計劃在2026年8月召開的歐洲心臟病學會(ESC)年會上向學術界公布相關數據。
花旗此前已將Wainua在ATTR-CM適應症的峯值銷售額預測為約62億美元,並給予59%的成功概率。部分分析師此前預計該藥可能帶來最多約20億美元的銷售機會。此次失敗意味着這一潛在重磅藥物從阿斯利康的心血管管線中移除。