Deena Beasley

路透7月22日 - 生物技術專家和行業高管認為，去年曾遭受裁員衝擊的美國食品藥品監督管理局（FDA）計劃招聘數千名員工並更新臨床試驗標準，這一舉措令人鼓舞，但他們希望獲得保證，確保政治因素不會干預該機構的藥物審查流程。

「監管的可預測性，最終能確保有前景的科學成果在尚未惠及患者之前不被擱置，」風險投資倡導組織「孵化聯盟」（Incubate Coalition）的政策總監約翰·蓋伊（John Guy）表示。「該機構當前的優先事項應是重建持久的科學專業能力。」

在唐納德·特朗普 (link) 總統的衛生部長小羅伯特·F·肯尼迪 (link) 領導下，FDA因裁員和人員離職已流失超過3,000名員工，其中包括關鍵部門負責人。

生物技術產業協會（BIO）首席執行官約翰·克勞利將此次裁員形容為「DOGE 拆遷球」，此處暗指特朗普政府下設的「政府效率部」（Department of Government Efficiency），該部門最初由億萬富翁埃隆·馬斯克主導。克勞利補充道，FDA 需要採取更多措施來規範 (link) 審查流程。

FDA長期擔任癌症部門負責人的理查德·帕茲杜爾 (link) 及其他前官員近幾個月來均指出，該監管機構過於政治化 (link)，有關藥物和疫苗的關鍵決策由時任局長馬蒂·馬卡里 (link) 或其部門負責人作出。

在批評聲浪日益高漲的情況下，馬卡里於5月辭職；而生物製品部門負責人維奈·普拉薩德（(link)）則因疫苗試驗方案修訂及罕見病藥物審批被拒引發的爭議，於4月離職。自2025年1月特朗普開始第二任總統任期以來，FDA的主要藥物評審部門已歷經六位不同負責人，目前也由一名臨時 (link) 主任領導。

自6月初以來，FDA已宣佈計劃填補2,200個 (link) 空缺職位，縮短 (link) 臨床試驗周期，並加速 (link) 細胞和基因療法的研發。部分政策調整源於全球競爭，包括來自中國 (link) 的競爭——中國在臨床試驗 (link) 數量上已超越美國。

「FDA目前最關注的就是細胞療法，」總部位於加利福尼亞州南舊金山的生物技術公司Nkarta NKTX.O 首席執行官保羅·黑斯廷斯表示。「我們目前處於領先地位，並希望保持這一優勢。」

FDA長期以來被視為評估藥物安全性和有效性的全球「黃金標準」，迄今為止仍能保持其藥物審批進度 (link)，「但投資者正密切關注著，」蓋伊說道。

據兩位不願透露姓名的知情人士透露，白宮似乎已將目光鎖定在三位特朗普擬提名的FDA局長候選人身上，並正在等待他的最終決定。這三人分別是白宮國內政策助理海蒂·奧弗頓、腫瘤學家傑弗裏·瓦西爾卡以及五角大樓衛生官員斯蒂芬·費拉拉。

白宮尚未立即回應置評請求。

呼籲減少政治干預

前FDA局長斯科特·戈特利布上月在醫學期刊《美國醫學會雜誌》（JAMA）上發表的一篇題為 (link) 的評論文章中寫道，馬卡里和普拉薩德的離職提供了一個契機，可以重新審視FDA領導層的需求，以及「政治權力與科學判斷之間的界限究竟在哪裏」。

戈特利布呼籲恢復「總體標準」，即FDA的醫療產品中心應由經驗豐富的科學和臨床專家領導。

美國衛生與公衆服務部發言人艾米麗·希利亞德在電子郵件中表示：「暗示該機構的監管行動反映的是政治而非科學，這歪曲了FDA的審查流程及其敬業的職業科學家、醫生和其他專家的辛勤工作。」

特朗普政府在FDA的政治任命官員做出的決定包括：普拉薩德（Prasad）拒絕 (link) 審查莫德納公司（Moderna）的 MRNA.O mRNA流感疫苗。長期以反疫苗立場著稱的肯尼迪（Kennedy）曾批評 (link) mRNA疫苗，並削減 (link) 了美國政府對這些疫苗的研究資金。據媒體報導，在莫德納公司將此事直接上報白宮後，普拉薩德隨後改變了立場並接受了該申請。

其他事件，例如馬卡里（Makary）公開批評一項針對亨廷頓病 (link) 的治療申請——該療法據信是總部位於荷蘭的UniQure公司 UQ1.F 開發的一種基因療法——進一步加劇了人們認為製藥商和患者受到不公平對待的看法。

「我們不僅可以通過技術創新，還可以通過改進評估方式……以及規範FDA審查標準來取得進步，」位於休斯頓的生物技術創業孵化器RBL Ventures的保羅·沃頓（Paul Wotton）表示。

總部位於加利福尼亞州埃默裏維爾的細胞療法開發商Kyverna（KYTX.O）首席執行官華納·比德爾表示，該機構內部的動盪並未影響該公司，儘管「這確實讓某些療法的前進路徑蒙上了疑問」。

霍根·洛維爾斯律師事務所的全球監管事務律師、前FDA局長辦公廳主任伊麗莎白·榮格曼表示，FDA領導層與藥物審查之間傳統的壁壘已被「衝破」，FDA科研人員的作用能否完全恢復仍有待觀察。

「我們目前完全有可能正處於風暴眼之中，」榮格曼說道。