7月24日 - ** 製藥公司 Zevra Therapeutics(ZVRA.O)的股價在盤前交易中下跌 31.2%,至 8.64 美元
** 歐洲藥品管理局(EMA)的藥物評估委員會(CHMP) (link) 對Zevra Therapeutics公司提交的阿利莫克洛莫爾(arimoclomol)上市申請作出了否定意見,稱該療法的療效尚未得到充分證實
** 該公司此前正尋求批准該藥物用於治療尼曼-皮克病C型,這是一種罕見的遺傳性疾病,會導致脂肪物質在細胞內堆積,進而對大腦和其他器官造成進行性損傷
** Zevra表示,計劃根據歐盟監管流程申請對CHMP的決定進行復審,並將繼續通過其全球擴大使用計劃(Expanded Access Program)為符合條件的患者提供阿利莫克洛莫爾 (link)
** Zevra丹麥分公司可在收到決定後15天內,就CHMP的否定意見提出複審申請
** 美國食品藥品監督管理局(FDA)於2024年批准了阿利莫克洛莫爾(商品名為Miplyffa,詳見 (link)),作為該病症的首個治療藥物,最高劑量的年治療費用略高於100萬美元(詳見 (link))
** 截至上一交易日收盤,該股年內累計上漲39.7%