在第6段中補充了背景信息，在第8段中補充了首席執行官的引語，在第10段中補充了分析師的評論

Christy Santhosh/Sahil Pandey

路透7月27日 - 美國食品藥品監督管理局（FDA）的評審人員 對Capricor Therapeutics公司針對 杜氏肌營養不良相關心臟病所研發的 CAPR.O 細胞療法的有效性數據 提出質疑，導致該公司股價在早盤交易中暴跌65%。

周一發布的簡報文件提到了實驗性療法德拉米奧塞爾（deramiocel）的有效性及其風險收益狀況，這些內容將在周三舉行的FDA外部顧問會議上進行討論。

「與我們最初的預期相比，簡報文件引發了更多擔憂，這使得卡普里科爾在周三面臨艱難處境，」坎托爾（Cantor）分析師克盧斯卡（Kristen Kluska）表示。

該機構工作人員指出，Capricor在該療法晚期臨床試驗結束後更改了主要結果的衡量方式，將上肢功能表現計算為百分比變化，而非最初計劃中對42分制測試分數的分析。

評審人員在簡報文件中指出，心臟功能的測量方法也發生了變化，從監測每次心跳時心臟泵血量的百分比變化，改為對患者結果進行排名。

「FDA認為，將原始變化值轉換為百分比變化值，再轉換回原始變化值的做法在科學上缺乏依據，因為這增加了複雜性並降低了準確性，」該機構工作人員在簡報文件中表示。

去年，美國食品藥品監督管理局曾 以該療法未達到療效要求為由，拒絕批准該療法，並要求提供補充數據。

Capricor公司表示，其於2025年9月提交了更新後的分析方案，但在最終確定並於11月鎖定新版本並提交前，未收到FDA的反饋意見。

FDA工作人員指出，該11月修訂版在提交上市申請前並未提交給該機構進行審查。

「他們決定以這種方式審查和分析數據，讓我們感到非常震驚。這恰恰說明，只要採用錯誤的統計分析方案，任何臨床試驗數據都會顯得相當陰暗模糊，」Capricor首席執行官馬爾班（Linda Marbán）表示。

評審人員還質疑試驗人群是否患有杜氏肌營養不良症（DMD）相關的心肌病，並指出患者在試驗開始時平均心泵功能正常。

目前尚無任何經美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的、專門針對杜氏肌營養不良相關心肌病（DMD-associated cardiomyopathy）的療法，而這種心臟病通常隨着疾病進展而出現。