Arrowhead Pharmaceuticals今日宣佈，其針對Zodasiran的全球III期YOSEMITE臨床試驗已完成患者入組。該研究旨在評估Zodasiran治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的療效與安全性，HoFH是一種罕見的遺傳性疾病，可導致低密度脂蛋白膽固醇極度升高及早發性心血管疾病。

　　YOSEMITE試驗最初計劃招募60名受試者，但基於全球範圍內HoFH患者與醫生的強烈響應，最終入組人數增至70人。Arrowhead首席醫學官兼研發主管James Hamilton博士表示，這反映出該患者群體中仍存在巨大的未滿足醫療需求。該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，受試者年齡在12歲以上，按2：1比例隨機接受每三個月一次、共四次的Zodasiran 200毫克或安慰劑注射。主要終點是從基線到第12個月空腹LDL-C的百分比變化，之後受試者可選擇進入開放標籤擴展期。

　　此前的II期GATEWAY研究顯示，Zodasiran在HoFH患者中帶來了具有臨床意義的LDL-C水平降低，且安全性良好，未出現藥物相關嚴重不良事件或死亡。基於這些積極結果，III期YOSEMITE研究的推進旨在進一步驗證其療效與安全性。Arrowhead預計該研究將於2027年中期完成，若結果積極，計劃隨後在多個地區提交監管審批申請。

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責任編輯：張俊 SF065