《健康快訊》於每周二和周四發布。覺得您的朋友或同事應該了解我們嗎？請將本期通訊轉發給他們。他們也可以點擊此處訂閱 (link
Nancy Lapid
路透7月30日 - 親愛的《健康快訊》讀者們，大家好！今天我們重點介紹一項細胞療法研究，這定會讓杜氏肌營養不良症患者的支持者們倍感欣喜——多年來，這些患者一直在為爭取新的治療方法而奮鬥。此外，我們還報道了一種可幫助晚期膀胱癌患者保留膀胱功能的藥物，以及一種監測帕金森病藥物血藥濃度的新型改進方法。
藥物可延緩杜氏肌營養不良症的進展
根據一項晚期臨床試驗的數據，Capricor Therapeutics公司（CAPR.O）正在研發的一種實驗性細胞療法，似乎能夠維持杜氏肌營養不良症年輕患者的心臟和肌肉功能。
這一結果對於主要影響男童的該疾病而言，可能是一項重要的進展。
研究人員表示，這些數據標誌着首次有治療方法被證實不僅能減緩或阻止上肢功能的喪失，還能延緩杜氏肌營養不良症患兒及年輕男性患者心力衰竭的進展。杜氏肌營養不良症是一種遺傳性疾病，會導致全身肌肉逐漸萎縮，而心力衰竭往往會導致患者過早死亡。
該疾病由X染色體上的突變引起。
該療法「德拉米奧塞爾」（deramiocel）由健康捐贈者心臟中的細胞製成，這些細胞原本用於心臟移植但因故無法用於該目的。
在該項晚期臨床試驗中，106名年齡在10至22歲之間、病情已達晚期的受試者，在一年內每三個月通過靜脈注射接受德拉米奧塞爾或安慰劑治療。
研究人員在《柳葉刀》（(link)）上報告稱，該療法使骨骼肌萎縮速度減緩了54%，心臟功能障礙進展速度減緩了91%。
「如果年輕人能保持上肢功能，將有助於維持他們進行正常活動的能力，例如自己進食。對心臟的益處則可能降低死亡率，」該研究的共同作者、加州大學戴維斯分校健康中心的麥克唐納（Craig McDonald）博士在一份聲明中表示。
部分患者的心臟功能甚至出現了輕微改善。
研究人員此前曾發現，輸注所謂的「心球體來源細胞」可在心臟病發作後再生受損的心肌。隨後，他們發現這些細胞會分泌RNA分子包，有助於修復人體組織。
研究人員表示，他們計劃繼續研究德拉米奧塞爾（deramiocel）的治療效果，包括它是否可用於治療其他疾病。
該研究負責人、西達斯-西奈健康科學大學的馬爾班（Eduardo Marbán）博士（其妻子是Capricor公司的首席執行官）表示，這項III期研究是首個「證明細胞療法對遺傳性疾病或任何類型心臟病均有效的」研究。
免疫療法可避免因癌症切除膀胱
在一項晚期臨床試驗中，一種新型免疫療法幫助許多患有侵襲性膀胱癌的患者避免了膀胱切除手術。
據《柳葉刀·腫瘤學》（(link)）刊載的研究報告顯示，該療法使許多患者在兩年多時間內未出現癌症復發，且主要引起輕微的副作用。
參與研究的115名患者均患有高危膀胱癌，儘管接受了卡介苗（BCG）的標準治療，但癌症仍復發。與通常的下一步措施——膀胱切除手術不同，患者接受了由CG Oncology公司研發的克雷託斯蒂莫根·格雷納德諾雷普韋克（cretostimogene grenadenorepvec）治療。
研究人員發現，兩年後，81%的患者無需接受膀胱切除手術。
研究人員表示，該療法使75%的患者達到了完全緩解（即未檢測到癌症跡象），其中約60%的完全緩解狀態持續時間超過兩年。
「避免切除膀胱對日常生活有着深遠的影響。看到患者在保留膀胱的同時多年保持無癌狀態，這正是我們一直希望實現的結果，」該研究負責人、亞利桑那州斯科茨代爾市梅奧診所的泰森（Mark Tyson）博士在一份聲明中表示。
其中一名患者在完成治療後，癌症已超過四年未復發。
「對患者而言，這不僅僅是為了治療癌症，更是為了維護生活質量，」泰森說道。
可穿戴貼片有助於微調帕金森病藥物劑量
最新數據顯示，一種通過汗液中的化學物質持續監測帕金森病藥物濃度的指尖貼片，有望顯著改善患者的生活質量。
開出正確劑量的左旋多巴——這種治療帕金森病所致運動控制喪失的「金標準」藥物——非常具有挑戰性。劑量過低會導致患者無法活動，而劑量過高則會引發嚴重且無法控制的抽搐。
目前醫生主要依靠患者的用藥日記來調整劑量，但這種方法不夠精確。
正如研究團隊在《美國國家科學院院刊》（PNAS (link)）上所報道的，指尖的汗腺密度很高，而該貼片中含有一種吸溼凝膠，它像一塊「汗水海綿」一樣，能將汗液從毛孔中吸出。
當患者汗液中的左旋多巴與貼片中嵌入的酶接觸時，會引發化學反應，進而產生可測量的微弱電壓。該電壓可作為患者左旋多巴濃度的指標：電壓越低表示濃度越低，電壓越高則表示濃度越高。
在涉及健康志願者和帕金森病患者的臨床測試中，該貼片對左旋多巴濃度的監測精度與標準實驗室血液檢測相當，而後者通常需要數天才能出結果。
研究人員表示，這項技術為閉環系統奠定了基礎——在該系統中，左旋多巴監測貼片可與輸藥泵通信，在身體需要時自動精準輸送藥物。