XellSmart專有的現貨型iPSC衍生細胞療法XS411獲得美國FDA快速通道資格，標誌着其全球臨床開發的重要里程碑。
2026年7月28日，XellSmart宣佈，其自主研發的針對帕金森病（全球第二大神經退行性疾病）的同種異體、現貨型、可注射iPSC衍生細胞療法候選產品XS411，已正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格。這一監管認定彰顯了美國衛生監管機構對XS411臨床價值及其解決帕金森病治療中重大未滿足臨床需求潛力的認可，是其全球臨床開發和未來市場準入的關鍵里程碑。
快速通道資格加速臨床開發
快速通道資格是為治療嚴重疾病且存在未滿足臨床需求的研究性藥物設立的加速審評通道。獲得該資格後，XS411在其美國開發和商業化全過程中可獲得一系列監管優惠。
首先，團隊可在藥物開發全過程中與FDA審評員進行定期、深入的討論，以優化臨床試驗設計並調整研發策略。其次，XS411有資格進行滾動式生物製品許可申請，可大幅縮短監管審評時間。第三，XS411在達到指定臨床終點後，可獲得FDA優先審評資格，進一步加快其在美國的市場批准。這些監管優勢將共同加速XS411在美國市場的臨床推進、監管審評和商業上市。
此次快速通道資格的取得，建立在XS411自2025年以來穩健的臨床進展基礎之上——該產品於2025年1月獲得FDA的IND批准並獲多項豁免。新獲得的快速通道資格進一步驗證了XS411解決全球帕金森病患者未滿足醫療需求的治療潛力。
臨床進展：XS411完成多中心II期試驗全部入組
2026年7月，XellSmart宣佈XS411治療帕金森病的多中心II期註冊性試驗已完成全部患者入組。該試驗採用全球公認的PROBE設計（前瞻性、隨機、開放標籤、盲法終點評估），將比傳統的單臂開放標籤研究提供更有力的臨床證據。該試驗設計既滿足了細胞療法嚴格的臨床實施要求，又通過隨機化和盲法終點評估減少了研究偏倚，提高了整體試驗嚴謹性。這種優化設計更有可能產生紮實、可信的有效性數據，以支持該項目的後續III期註冊性開發和批准。
II期推進建立在XS411令人鼓舞的I期結果之上。累積的長期隨訪數據顯示，該細胞療法產品具有良好的安全性和耐受性。移植後，受試者在OFF期的MDS-UPDRS第三部分運動評分方面取得了統計學顯著改善，ON期持續時間延長，生活質量指標較基線有所提升。分子影像學證實，移植細胞成功植入、存活並在腦實質內分化，獲得了合成和分泌多巴胺神經遞質的功能能力。
截至目前，XellSmart已獲得多個註冊性臨床試驗的IND批准。該公司在開發用於治療帕金森病和肌萎縮側索硬化症（漸凍症）等神經系統疾病的iPSC衍生細胞療法方面處於全球領先地位。隨着註冊性項目的穩步推進，這款有望同時緩解症狀和改善疾病進程的細胞療法，將為全球超過1000萬帕金森病患者帶來創新治療選擇。
責任編輯：張俊 SF065