8月19日，默沙東與Moderna宣佈，雙方共同開發的個性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（V940 / mRNA-4157），在一項納入1137名高風險黑色素瘤患者的III期臨床試驗中，取得了積極的陽性結果。
該臨床試驗將受試者分為兩組，一組接受intismeran autogene聯合帕博利珠單抗治療，另一組僅接受帕博利珠單抗單藥治療。
結果成功達到了無復發生存期（RFS）這一主要終點，以及無遠處轉移生存期（DMFS）這一關鍵次要終點。
研究繼續推進，後續將完成總生存期（OS）終點的分析。
intismeran autogene是為每位患者定製的個體化療法，通過遞送mRNA指令引導免疫系統識別並攻擊患者腫瘤上多達34種不同的新抗原靶點。
值得一提的是，這款個性化mRNA癌症疫苗的核心研發環節有AI技術深度參與。根據Moderna此前的介紹，這套技術依託一系列集成AI算法，讀取患者腫瘤和血液樣本的測序數據，分析其中的基因突變，進而預測哪些突變產生的「新抗原」最有可能激發人體免疫反應，最終從中篩選出最多34個新抗原，再根據這些靶點為該患者單獨設計和生產專屬mRNA藥物。
Moderna首席執行官Stéphane Bancel將此次結果稱為「mRNA科學的非凡里程碑」。兩家公司計劃隨即與監管機構就上市許可申請展開溝通，該產品最快有望於2027年獲批上市，詳細數據將在近期的國際醫學會議上公布。
默沙東研究實驗室總裁Dean Li博士在公告中表示：「本次研究結果進一步印證了個性化癌症治療方案的潛力。我們認為，個體化新抗原療法有望重新定義已完全切除的IIB-IV期黑色素瘤患者的臨床治療模式。」
對於本次Ⅲ期結果的含金量，多家機構給予中立評價。
花旗分析師表示，若無復發生存期的風險比（HR）達到統計學顯著且≤0.72，即可視為「積極結果」；若HR≤0.65，則代表「明確的成功」。風險比為0.65意味着，與帕博利珠單抗聯合安慰劑相比，該試驗性聯合方案可將患者的復發風險降低35%。
在早前的臨床研究中，該疫苗的5年無復發生存期風險比為0.51。但花旗分析師同時指出，由於Ⅲ期研究的患者人群覆蓋更廣，且患者在定製化的該疫苗製備完成前就存在復發可能，預計本次Ⅲ期數據的風險比會相較該數值出現一定程度的「收窄」。
與此同時，傑富瑞分析師上月也發表觀點，認為無復發生存期風險比處於0.5-0.8區間「就具備臨床價值」；本次陽性結果也有望為該疫苗在多種實體瘤中開展的其他Ⅱ、Ⅲ期試驗形成利好支撐。
這並非這款疫苗首次嘗試向監管部門申報上市。Moderna曾於2024年為這款癌症疫苗申請加速批准，但遭到美國FDA拒絕，此次積極結果或對其獲批有所助力。此外，Moderna旗下全球首款mRNA流感疫苗剛獲FDA批准上市。
作為mRNA領域的先鋒企業，Moderna近年的戰略是推動產品管線多元化佈局，跳出傳染病單一賽道，將更多研發重心轉向腫瘤管線，因此投資者一直在等待後期臨床數據驗證這一戰略。
本周三，投資者似乎等到了驗證這一戰略的關鍵證據。
陽性結果公布後，Moderna股價飆升至多年高點。常規交易收盤時，其股價大漲177%，報每股174.38美元。
受此利好影響，8月20日早盤，A股、港股創新藥、疫苗板塊大幅高開，萊美藥業、沃森生物、康希諾、鍵凱科技、悅康藥業、雙鷺藥業、百克生物等一字漲停，智飛生物、石藥創新、康泰生物等升逾10%。
分析師表示，這一試驗結果對Moderna的增長軌跡，以及「重新喚起股東對公司的投資興趣」至關重要。在憑藉新冠疫苗斬獲數十億美元收入後，Moderna一直面臨疫苗市場持續萎縮的經營壓力。
儘管默沙東與Moderna尚未公布向FDA提交上市申請的時間線，但分析師指出，本次頂線結果驗證了該mRNA技術平台的可行性；目前該平台還在針對肺癌、膀胱癌、腎癌等多種癌種開展臨床研究。
市場反應說明Moderna已經「開始在其他瘤種賽道上獲得大量估值溢價」，但他同時提醒，本次Ⅲ期結果更大程度上只是「提升了其他癌種試驗的成功概率」，並非直接驗證了該平台在其他癌種中的療效。
Moderna預計將在即將召開的醫學會議上公布黑色素瘤試驗的完整數據集，今年年底前或還將披露腎細胞癌的中期試驗結果。
分析師還認為，目前仍有諸多核心問題待解。「隨着時間推移，市場將逐步釐清：這隻股票的合理估值區間是多少？非小細胞肺癌管線的風險釋放程度如何？該管線對應的價值該如何測算？腎細胞癌管線的風險又釋放了多少？對應價值幾何？這纔是Moderna未來要面對的核心基本面問題。」他表示。
花旗分析師也在報告中寫道，Moderna的研發管線「整體仍處於需要數據驗證的階段」。他們認為，「更廣泛的落地執行與商業化疑問仍待解答」。
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