金吾財訊 | 全球創新免疫學企業argenx SE（ARGX）公布了其三期ALKIVIA臨床試驗的積極頂線數據。該試驗評估了皮下注射藥物VYVGART Hytrulo在成人自身免疫性肌炎中的療效，包括免疫介導的壞死性肌病（IMNM）和皮肌炎（DM）。

數據披露，在IMNM與DM的合併研究人群中，經過52周治療，Vyvgart Hytrulo組的平均總改善評分（TIS）較安慰劑組顯著高出15.4分（47.95分vs32.56分，p=0.0011），達到主要終點。在IMNM亞組分析中，治療組同樣展現出14.8分的顯著改善（p=0.0048）。這是全球首個在沒有任何批准療法的IMNM領域取得統計學顯著與臨床意義改善的三期臨床試驗。患者在治療第4周即出現顯著改善，且在伴隨糖皮質激素減量的過程中，療效持續穩定保持了一整年。藥物耐受性良好，安全性特徵與已知安全數據一致。自身免疫性肌炎屬於罕見且高度致殘的疾病，長久以來臨床嚴重依賴大劑量激素和廣譜免疫抑制劑。醫學專家指出，通過精確定向阻斷新生兒Fc受體（FcRn）來降低致病性IgG自身抗體，為該類疾病開闢了靶向治療的新路徑。