路透8月21日 - Scholar Rock公司 SRRK.O 周五表示，已撤回其針對一種實驗性脊髓性肌萎縮症藥物的歐洲上市申請，並計劃在諾和諾德旗下工廠出現問題後，選擇其他生產基地重新提交申請 NOVOb.CO。

去年，美國食品藥品監督管理局（FDA）在對印第安納州布盧明頓工廠的檢查中發現生產問題後，拒絕批准阿皮特格羅馬布（apitegromab）。該工廠自2024年諾和諾德收購卡塔倫特（Catalent）後一直由其運營。

• 該公司計劃選擇另一家生產基地重新提交申請，以支持通過「最快捷途徑」獲得歐洲藥品管理局（EMA）人類用藥品委員會的審評。

• Scholar Rock表示，公司已將其美國FDA申請中涉及的印第安納州生產基地移除，並繼續預期監管機構將在9月30日的目標行動日期前作出批准決定。

• 該公司補充稱，其在美國的另一生產基地有足夠的商業供應，一旦獲批，已準備好立即上市該藥物。

• 日本藥品監管機構表示，該公司申請阿皮特格羅馬布（apitegromab）批准前，無需針對日本患者開展額外研究。

• 該公司預計將於2026年底前在日本提交上市申請。

• 阿皮特格羅馬布已達到晚期臨床試驗的主要目標，若獲批，將成為首個旨在直接改善脊髓性肌萎縮症患者肌肉力量的治療藥物。