美國食品藥品管理局本周正式批准Revolution Medicines公司自主研發的胰腺癌治療藥物Rasonque上市，標誌着這家成立12年的生物科技企業在拒絕併購、堅持獨立發展道路後取得重大勝利。該藥針對長期被視為「不可成藥」的RAS突變蛋白，在臨床試驗中將轉移性胰腺癌患者中位生存期延長至13.2個月，較標準化療方案近乎翻倍。

　　Revolution Medicines首席執行官馬克·戈德史密斯表示，公司去年曾面臨是否獨立推進產品上市的關鍵抉擇。儘管吸引了多家金融機構的收購興趣和資金支持，公司最終決定自主完成這一複雜且成本高昂的工程。戈德史密斯透露，公司在數月內從零搭建了銷售團隊、分銷網絡和報銷運營體系，並已簽訂海外生產協議，計劃投資多條生產線以防供應瓶頸。

　　華爾街預計，Rasonque年治療費用超過47.7萬美元，明年銷售額有望突破10億美元。公司還有多項在研資產具備重磅潛力。

　　Rasonque靶向的RAS突變蛋白驅動約三分之一癌症及超過90%胰腺腫瘤的發生。數十年來，由於該蛋白表面過於平滑，傳統分子藥物難以附着，藥企普遍將其歸為「不可成藥」靶點。Revolution Medicines歷時近十年持續攻關，在500人規模臨床試驗中獲得積極數據，最終獲得監管批准。

　　該藥物的技術源頭可追溯至2018年的一起併購。彼時，Revolution Medicines通過全股票交易收購了哈佛大學研究人員創立的Warp Drive Bio公司，獲取了針對RAS的「分子膠」技術平台。為完成交易，戈德史密斯與Warp Drive最大股東賽諾菲協商，將後者持有的Warp Drive多數股權置換為Revolution Medicines的部分股權，最終達成協議。2020年，公司研究人員證實候選藥物可靶向RAS所有變異類型，且耐受性良好。

　　為保障藥物上市資金，Revolution Medicines與Royalty Pharma達成協議，獲得最高20億美元孖展，作為交換，後者將獲得Rasonque及另一款藥物未來部分銷售權益。戈德史密斯表示，公司評估了各項條件後做出了自主發展的決定。

　　在正式獲批前，美國食品藥品管理局已通過同情用藥項目允許Revolution Medicines提前約四個月向患者分發藥物，截至獲批時已有超過2000名患者納入該項目。