更新9月3日的報道，在第1段補充了定價細節，在第5段補充了患者護理人員的評論，在第7-8段補充了分析師的評論；修改了發稿地

Siddhi Mahatole/Christy Santhosh

路透9月4日 - Ionis Pharmaceuticals公司周五表示，其新獲批的亞歷山大病治療藥物每劑定價為28.5萬美元。此前一天，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了這款注射劑，使其成為首款獲批用於治療成人和兒童該遺傳性疾病的藥物。

亞歷山大病是一種罕見 的神經退行性疾病，通常在幼兒期發病，會損害腦細胞並導致運動、言語和吞嚥功能障礙。據美國國立衛生研究院統計，該病在美國的患者不足1,000人。

Ionis預計，該療法（商品名為Zanvastro的zilganersen）的峯值銷售額將超過1億美元，並表示該藥物將在未來幾周內於美國上市。

在一項涵蓋早期至晚期的研究中，接受50毫克劑量Zanvastro治療的亞歷山大病患者，在第61周進行的10米步行測試中，步速顯示出具有統計學意義的改善 (link)。

皮爾森（Jenny Pearson）的女兒曾參加Ionis公司針對亞歷山大病的臨床試驗，她將此次批准稱為「奇蹟」，認為這為患者家庭帶來了切實的希望，而非被拒之門外。

Zanvastro 需由醫療專業人員每三個月通過脊柱腔注射給藥。

奧本海默分析師奧爾森（Jay Olson）表示，此次批准顯著降低了Ionis更廣泛的神經學研發管線的風險，其中包括用於治療安傑爾曼綜合徵的奧布達塞爾（obudanersen），該藥物的晚期臨床試驗數據預計將於2027年下半年公布。

「我們認為，Ultragenyx公司用於安傑爾曼綜合徵的阿帕祖納森（(link)RARE.O）近期試驗失敗，不會對奧布達納森的成功概率產生負面影響，」奧爾森補充道。

Ionis表示，公司將繼續通過一項開放標籤擴展試驗對Zanvastro進行研究。