9月18日 - ** 製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical(RARE.O)的股價在盤前交易中上漲1%,至14.65美元,此前該公司周四收盤上漲12.58%
** 美國食品和藥物管理局(FDA)於周四晚間 (link) 批准了Ultragenyx的基因療法Fayuvi,將其作為首款用於治療A型桑菲利波綜合徵兒童的療法
** A型桑菲利波綜合徵是一種遺傳性疾病,會逐漸損害大腦和神經系統
** RARE公司將Fayuvi的美國建議零售價定為395萬美元,這款用於治療一種罕見且致命的兒童疾病的一次性療法,由此成為全球最昂貴的藥物之一
** Abeona Therapeutics(ABEO.O)於2022年將Fayuvi授權給Ultragenyx,授予該公司該療法的全球開發和商業化權利
** ABEO股價在盤前交易中上漲3.5%
** ABEO 有資格獲得與未來產品銷售掛鉤的特定商業里程碑付款及特許權使用費
** 截至上一交易日收盤,RARE股價年內累計下跌約37%