Investing.com -- 在宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其药物SEPHIENCE(sepiapterin)用于治疗苯丙酮尿症(PKU)后,PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT)股价上涨了9%。
此次批准包括广泛的适应症,用于治疗1个月及以上年龄的成人和儿科患者中对sepiapterin有反应的PKU引起的高苯丙氨酸血症(HPA)。这一全面的适应症允许公司针对各种疾病亚型和广泛的年龄范围。
"我们很高兴为PKU患者达成这一重要里程碑,"PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein医学博士表示。"广泛的适应症反映了Sephience满足PKU患者重大未满足需求的潜力。"
FDA的批准基于第三阶段APHENITY试验的有效性和安全性数据,以及APHENITY长期扩展研究中证明的治疗效果持久性。
美国国家PKU联盟执行董事Catherine Warren称这一批准是"PKU社区的一个令人兴奋的里程碑",为患有这种疾病的个体"带来了新的希望"。
SEPHIENCE最近获得了欧盟委员会的上市授权,目前在日本和巴西等其他几个国家的批准申请正在审查中。
该公司计划利用其在推出罕见疾病疗法方面的经验,迅速将这一治疗方法带给美国患者,面向客户的团队已为推出做好准备。
PTC Therapeutics将于7月28日(星期一)美国东部时间下午5:00(北京时间7月29日上午5:00)举行电话会议,讨论此次批准。
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