智通财经APP获悉，美国生物科技公司Ionis Pharmaceuticals（IONS.US）近期引起市场关注，该公司市值达68亿美元，专注研发RNA靶向疗法，用于治疗由基因或生化调节异常引发的疾病。基于该公司近日发布的强劲二季度业绩，摩根士丹利分析师迈克尔·乌尔茨将其评级上调至“买入”，并给出62美元目标价，具备约45%的潜在上涨空间。
数据显示，第二季度公司总营收同比大幅增长100.8%，达到4.52亿美元；每股收益为0.70美元，相比去年同期的每股亏损0.45美元实现扭亏为盈。
乌尔茨表示，看涨Ionis的原因在于其出色的运营表现与前景可期的未来催化剂。据悉，该公司已有多款获批产品上市，其中多数是与大型制药企业合作开发的成果。不过，其独立推出的独家产品Tryngolza于去年12月上市后，便取得了“重磅炸弹”级别的商业成绩。
截至目前，Ionis股价今年已累计上涨21.5%，表现远超大盘。
大摩为何上调IONS股票评级？
迈克尔·乌尔茨指出，Tryngolza的上市是Ionis第二季度财报中的亮点，其业绩不仅超出华尔街预期，还高于公司内部的最初销售预测。这款药物商业亮相的成功，彰显了Ionis管理层卓越的执行能力，也巩固了投资者对公司战略方向的信心。
Tryngolza（通用名olezarsen）用于与饮食配合治疗成人罕见且危及生命的遗传性乳糜微粒血症综合征（FCS）。在上市后的第二个完整季度（即今年第二季度），该药物的净产品销售额达1900万美元。
公司管理层在第二季度财报会议中强调，医生对大量患者处方该药物，这表明医疗界对其信心不断提升。此外，约60%的患者享有商业保险覆盖，40%由政府医保计划覆盖，且超过90%的患者无需支付自付费用，这些因素共同促成了药物的成功。
关键的是，凭借欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见，Ionis正计划将Tryngolza的市场扩展至整个欧洲，为其国际化布局奠定重要基础。同时，公司还从多款合作产品中获得7000万美元的特许权使用费，其中包括：
- 与渤健（Biogen，BIIB.US）合作开发的嵴髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza（nusinersen）
- 与阿斯利康（AstraZeneca，AZN.US）联合商业化的ATTRv PN治疗药物Wainua（eplontersen）
摩根士丹利的乌尔茨还提到，多项即将发生的事件可能推动股价上涨，包括预计于2026年公布的严重高甘油三酯血症（SHTG）三期临床试验结果以及其他管线更新。此外，关键意见领袖对olezarsen治疗SHTG的三期CORE/CORE2试验数据的早期反馈极为积极，进一步增强了市场乐观情绪。公司预计将于今年9月公布该试验的顶线数据。
值得注意的是，Ionis拥有丰富的后期管线，多款药物处于临床2-3期开发阶段。其中，Donidalorsen有望于8月获批用于治疗遗传性血管水肿（HAE）——这是一种罕见但广为人知的遗传性疾病，会导致患者出现痛苦的肿胀发作。
管理层认为，Donidalorsen有潜力显着扩大公司的市场份额，因为每年高达20%的HAE患者会更换预防性治疗方案，这表明现有治疗方案存在未被满足的需求。此外，ION582已启动三期临床试验，旨在评估其治疗安格尔曼综合征（AS，一种严重的罕见神经发育障碍）的疗效。
摩根士丹利认为，凭借一款成功上市的药物以及多项潜在催化剂，Ionis已为持续增长做好充分准备。
公司管理层同样信心满满，认为当前的发展势头将带来长期的收入增长和正向现金流。对于全年业绩，Ionis预计营收将增长17%-20%，达到8.25亿-8.5亿美元；而分析师预测其全年营收将达8.696亿美元。
其他机构怎么看？
除摩根士丹利外，奥本海默、Needham、雷蒙德·詹姆斯和H.C. Wainwright等机构的分析师也维持对IONS股票的“买入”评级。其中，H.C. Wainwright已将目标价从50美元上调至65美元。
富国银行分析师Yanan Zhu在Ionis公布强劲的第二季度业绩后，维持对该股的“买入”评级及77美元的目标价。该行表示，Ionis的业绩既体现了营收增长势头，也彰显了运营纪律性。Zhu还特别强调了公司的战略执行力，尤其是Tryngolza的成功上市。
展望未来，Zhu预计多项关键催化剂将带来额外上涨空间，包括即将公布的关键试验结果和潜在的监管里程碑。这些进展有望进一步强化公司的管线实力，为股东释放长期价值。
总体而言，在华尔街，IONS股票维持“适度买入”评级。在覆盖该股的23位分析师中，15位给予“强烈买入”评级，2位建议“适度买入”，5位评为“中性”，仅1位建议“强烈卖出”。分析师平均目标价为57.77美元，较当前股价存在35%的上涨潜力；而最高目标价达83美元，意味着未来12个月该股可能有93%的涨幅。
凭借成功的产品上市和接近关键里程碑的强大管线，Ionis有望成为一家多产品、数十亿美元级别的生物科技领军企业，这也解释了分析师对其股票的乐观态度。Ionis正在构建以增长为导向的长期商业模式，既能为患者提供变革性疗法，又能为投资者带来丰厚回报，使其成为一支值得长期关注的生物科技股。