2025年累计涨幅高达253%的Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(ARWR.US)是2025年美股市场表现最好的20只股票之一，其涨幅远超“AI芯片霸主”英伟达(NVDA.US)，甚至全年涨幅小幅超过当前全球股市最热门投资主题——存储芯片这一主题的市场份额与市值领军者美光(MU.US)。华尔街知名投资机构Piper Sandler近日发布研报称，维持对于Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的“增持”股票评级，同时还将该股的目标价格从70美元上调至100美元。截至上周美股收盘，该公司股价收于64.560美元，意味着短期到中期潜在涨幅高达55%。
Piper Sandler予以Arrowhead Pharmaceuticals的100美元这一12个月内无比强劲的看涨目标价位，堪称对于当前处于回调阶段的全球创新药领域的一针重磅强心剂。今年以来Arrowhead Pharmaceuticals股价表现不佳，年内迄今跌近3%，大幅跑输标普500指数。
专注于“基因沉默”的Arrowhead Pharmaceuticals是何方神圣?
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 是一家总部位于美国加州帕萨迪纳的上市生物制药/生物科技公司，其核心研发方向是基于RNA干扰(RNAi)技术开发治疗多种重大疾病的新疗法，包括心血管代谢疾病、肝病、病毒性疾病等。该生物科技公司成立多年来主要致力于开发“基因沉默”类药物，通过靶向特定基因来治疗病症。
这家公司自成立以来专注于开发利用RNA干扰机制来“沉默”致病基因的疗法，针对多种难治性疾病开发药物管线，并拥有自主的RNAi平台和多个候选药物处于临床阶段。
Arrowhead 过去大部分时间属于临床阶段生物技术公司，拥有多个候选药物处于不同临床阶段(从早期到后期不等)的研发管线，包括针对肝病、高甘油三酯血症等数十种候选药物。
毋庸置疑的是，在很长一段时间里，Arrowhead 的多数项目处于临床研发阶段，不过随着 Redemplo(plozasiran) 获得监管批准上市，该公司已从单纯的临床研发企业迈入商业化阶段，标志着它不再是纯粹的“临床阶段公司”而是研发与商业并进的生物制药企业。
Redemplo是一种非常新颖的创新药，属于创新的基于RNA干扰(RNAi)技术的首次或领先药物之一，在同类siRNA疗法中属于“first‑in‑class”或近似首创，并已获得正式监管批准。Redemplo 已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗成人家族性乳糜微粒血症(FCS)，并已开始进入市场。这也是Arrowhead的第一款获得FDA批准上市的药物，标志着其从临床阶段向商业化阶段的转变。
据媒体最新报道，加拿大卫生部也已批准 Redemplo 用于FCS，表明该药在北美市场取得了重大监管认可。
Redemplo是一种针对APOC3基因的小干扰RNA(siRNA)药物，设计用于显著降低血液中甘油三酯水平，用于治疗罕见遗传代谢性疾病——家族性乳糜微粒血症(FCS)。其作用是通过RNA干扰机制抑制apoC‑III蛋白生产，从而改善脂代谢。
Redemplo，Arrowhead Pharmaceuticals的“未来创收机器”
Redemplo 的正式批准标志着 Arrowhead 从研发型公司向商业化药企转型，短期将产生稳步扩张的销售额数据，中长期拓展至全球市场以及更广泛的适应症后有望成为该生物科技公司总营收的核心驱动力甚至超大规模的潜在“创收机器”，但过程中仍然存在临床、竞争与市场风险。
Redemplo(plozasiran)已经获得 FDA 批准，用于治疗成年人的家族性乳糜微粒血症(FCS)，并且是首个也是唯一一个获得批准的针对这一罕见病的siRNA类疗法。此次上市标志着Arrowhead从过去多年市场定位的“临床阶段公司”向“商业化生物科技公司”的成功转型。
该公司推出了用于FCS的Redemplo，来自Piper Sandler的分析师Edward Tenthoff指出。Piper预计2025年第四季度美国市场FCS的销售额至少为62.5万美元，2026年将大幅增长至大约为1230万美元。该公司表示，由于Redemplo的更高效能，并且每季度注射的治疗方案与治疗模式以及比Ionis的Tryngolza每年便宜足足6万美元，该投资研究机构的积极预期可能是偏向保守的。
Piper Sandler还对于该生物科技公司在2026年第三季度公布Redemplo在严重性质的高甘油三酯血症(sHTG)病例中的三期临床试验数据表示非常有信心，并认为这有可能在2027年实现前所未有的突破式标签功能扩展。
此外，2026年1月7日，华尔街金融巨头摩根士丹利维持Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的“持有”股票评级，但是将该机构对该生物科技公司的目标价格从48美元大幅上调至81美元。该金融巨头指出，早期的ARO-INHBE和ARO-ALK7单药治疗统计数据表明，临床研究结果验证了脂肪减少的目标之一，并展示了治疗长期肥胖症领域的前景，摩根士丹利认为这将成为该药物一个额外的强劲价值扩张驱动力。
摩根士丹利的一项研究数据显示，如果Redemplo在sHTG甚至更广泛的血脂异常领域获得批准并成功商业化，预测其全球峰值销售额可能将超过20亿美元(甚至更高)。一家生物科技行业研究机构预计到2031年或更远时期的销售额潜力将远高于单靠FCS的创收规模。