12月15日，生物制药公司Immunome盘初飙升逾20%！公司宣布治疗肿瘤患者的试验取得积极结果。

致力于开发同类首创和同类最佳靶向癌症疗法的生物技术公司 Immunome, Inc.（纳斯达克股票代码：IMNM）今天宣布，其在研口服每日一次γ-分泌酶抑制剂 (GSI) varegacestat 的全球关键性 3 期 RINGSIDE 试验取得了积极的顶线结果，该试验针对的是进展性纤维瘤患者。

该试验达到了改善无进展生存期的主要终点，与安慰剂相比，显示出具有统计学意义和临床意义的显著改善，疾病进展或死亡风险降低了84%（风险比 (HR) = 0.16，95% 置信区间：0.071，0.375；p<0.0001）。根据 RECIST v1.1 标准，经盲法独立中心审查评估，varegacestat 组的确认客观缓解率 (ORR) 为 56%，而安慰剂组为 9% (p<0.0001)。在探索性分析中，经盲法独立中心审查评估，varegacestat 组的肿瘤体积中位最佳变化为 -83%，而安慰剂组为 +11%。此外，该试验达到了所有关键次要终点，varegacestat 在标志性肿瘤体积缩小和最严重疼痛强度方面均取得了与安慰剂相比具有统计学意义的改善。

Varegacestat总体耐受性良好，安全性可控，与GSI类药物一致。治疗组受试者最常见的不良事件为腹泻（82%）、疲乏（44%）、皮疹（43%）、恶心（35%）和咳嗽（34%）。大多数不良事件为1级或2级。

根据这些数据，Immunome计划于2026年第二季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

“RINGSIDE 是迄今为止针对纤维瘤患者开展的规模最大、最全面的临床试验，其主要结果代表了该患者群体在随机临床试验中观察到的最高客观缓解率，”Immunome 首席执行官 Clay Siegall 博士表示。“这些发现表明，varegacestat 具有潜力，能够以方便的每日一次口服药物的形式提供一流的疗效，帮助患者重获新生。”

“由于其不可预测的特性以及现有治疗方案的局限性，纤维瘤会对患者的身心造成毁灭性的影响，”纪念斯隆-凯特琳癌症中心肉瘤内科肿瘤学家兼药物研发专家、RINGSIDE试验的主要研究者Mrinal M. Gounder医学博士表示，“RINGSIDE试验中，varegacestat治疗组的无进展生存期获益显著，缓解率高，肿瘤体积缩小，这些结果令人瞩目。这些发现提升了GSI（生长抑素类似物）的作用，并证实varegacestat有望成为纤维瘤治疗的标准疗法。”

Siegall 博士补充道：“RINGSIDE 的结果代表着 Immunome 的一个重要里程碑，因为我们正在推进我们新兴的靶向肿瘤疗法产品线，这些疗法具有显著改善患者生活的巨大潜力。”

Immunome计划在即将举行的大型医学会议上分享RINGSIDE试验的更多数据。