异动解读 | Sarepta Therapeutics盘中大跌43.28%,基因疗法试验出现第二例死亡

异动解读
Jun 16

Sarepta Therapeutics(SRPT)股价周一盘中大跌43.28%,引发市场广泛关注。此次暴跌主要源于该公司基因疗法临床试验中出现第二例死亡病例的消息。

据悉,Sarepta Therapeutics披露了其用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys试验中出现第二例死亡病例。这是继三个月前报告第一例死亡病例后的又一打击。两例死亡均涉及无法行走的患者,且患者经历了类似的并发症。肝损伤被认为是Elevidys和其他使用腺相关病毒载体注入修饰基因的基因疗法的一个已知风险。

分析师对此消息反应强烈。Piper Sandler将Sarepta的股票评级从"增持"下调至"中性",目标价从70美元大幅下调至36美元。H.C. Wainwright分析师表示,虽然这两例死亡发生在非行动不便的患者身上,但他们认为现在所有DMD患者的风险都有所提高。杰富瑞分析师指出,第二例患者死亡可能会使人们对Elevidys的销售前景产生严重质疑。为应对这一情况,Sarepta Therapeutics已采取紧急措施,暂停向无法行走的患者运送治疗药物,并已通知全球卫生机构和美国食品及药物管理局(FDA)。同时,公司正与专家和监管机构合作评估一种增强型免疫抑制方案。

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