智通财经APP获悉，近年来，AI 赋能创新药研发已成为全球生物医药行业的重要趋势，尤其在 mRNA 疫苗领域，AI 更是成为提升研发效率与精准度的核心驱动力。港股创新药企云顶新耀(01952)已实现异军突起，凭借多项专有技术率先实现从“18A创新药”公司到具备专有技术的“AI科技+创新制药”公司的跨越。
近日，云顶新耀宣布自主研发的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16完成首例患者给药，成功进入临床阶段 成功进入临床阶段，并向外界展示了其在“AI+mRNA” 技术创新、肿瘤治疗性疫苗等mRNA肿瘤治疗性产品等研发等维度的规划和进展，引起资本市场的关注。当日该公司股价顺势涨至超过60港元，创下近三年半新高，并成功突破2020年IPO发行价，被业内称为“AI+创新药”第一股。
在业内看来，云顶新耀之所以引领港股的强势反弹，其重要原因其作为国内首个将由AI驱动的mRNA肿瘤治疗性疫苗进入临床阶段的生物制药公司，拥有自主研发的“妙算”mRNA序列算法系统，并领先布局千亿mRNA肿瘤疫苗赛道，实现了从“18A创新药”公司到“AI科技”公司的跨越，带动公司价值重估。
专有的“妙算”mRNA序列算法系统已迭代至第三代
近年来，AI技术全方位渗透到创新药开发的各个环节，从基础研究到临床试验，从靶点发现到药物分子设计，带来了前所未有的突破。美国在1月份宣布启动五千亿美元的AI基础设施建设计划“星际之门”，出资方包括OpenAI、甲骨文、软银等，而其中一项核心应用就是挖掘“AI +创新药”在癌症治疗领域潜力。OpenAI 创始人萨姆・奥尔特曼认为 AI 对创新药研发可发挥关键作用;诺贝尔奖得主、DeepMind CEO丹米斯·哈萨比斯表示，用AI治愈所有疾病不再遥远。
2023年诺贝尔生理学或医学奖授予mRNA疫苗技术奠基人Katalin Karikó与Drew Weissman，目前mRNA技术应用已从传染病防治领域延伸至肿瘤治疗领域。而在mRNA 肿瘤疫苗领域，AI 更是成为提升研发效率与精准度的核心驱动力。甲骨文创始人拉里·埃里森宣布了一项AI驱动的肿瘤疫苗系统计划，并表示通过AI技术在约48小时内可以自动生产出这类mRNA。除美国外，多国均积极支持AI驱动的mRNA肿瘤治疗产品研发，例如英国向BioNTech发放1.29亿英镑补贴，韩国强调于2028确保获得mRNA肿瘤疫苗领先地位。
作为全球AI驱动mRNA技术的先行者，云顶新耀近四年来依托AI驱动的端到端mRNA研发平台，实现了从靶点筛选、序列设计到递送优化的效率跃升，推动了mRNA肿瘤疫苗治疗领域的变革。
目前，云顶新耀专有的“妙算”mRNA序列设计算法系统经过四年多的技术升级已经迭代到第三代。第一代算法目标是优化密码子使用，实现序列合成及生产风险最小化;第二代算法实现了密码子和RNA二级结构共同优化;第三代实现UTR(非编码区)和CDS(编码序列)共同优化的AI评分模型。通过第三代AI技术赋能算法模型，能够把第一代算法得到的蛋白表达大概提升5倍左右。并且，该算法通过大数据模型还在持续迭代中。
此外，云顶新耀开发了基于新型可电离脂质的专有LNP递送系统，可通过被动和/或主动靶向实现组织和细胞特异性递送。其拥有的阳离子脂质库能够产出比SM102等更高免疫原性的脂质，而免疫原性的提高使得小鼠肿瘤模型中的疗效更显著。同时，该可电离脂质在血液、肝脏器官中能比SM102得到更快清除，从而降低了可能引发的毒性反应，效率更高的同时安全性也更好。
云顶新耀还拥有经过临床验证的mRNA技术平台。在此前新冠疫苗的开发中，云顶新耀的mRNA 序列优化技术能够精准设计编码新冠病毒关键抗原的 mRNA 分子，递送进入人体后，能够高效且稳定地表达抗原，刺激免疫系统产生强烈的免疫反应，其在海外开展的II期临床试验中表现出与BioNTech疫苗相当的免疫原性，而在安全性方面则表现出更好的趋势。
此次公布里程碑进展的EVM16，是云顶新耀自研、由 AI 算法驱动识别肿瘤新抗原的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗，其核心优势在于云顶新耀基于深度学习的自研“妙算”系统(EVER-NEO-1)新抗原预测算法来筛选新抗原。相比于全球领先的癌症治疗与研究机构纪念斯隆凯特琳癌症中心(MSKCC)开发的新抗原识别AI“妙算”算法系统(EVER-NEO-1)在肿瘤新抗原预测方面，在所有三个排名区间(前20、前30、前34)中均展现出更高的捕获能力，展现出显著的竞争优势。
“妙算”系统(EVER-NEO-1)新抗原预测算法在人体新抗原免疫原性数据上得到验证，已发表的mRNA个性化肿瘤疫苗I期研究免疫原性数据显示，在EVER-NEO-1算法赋能下，新抗原总计检测率高达79.3%。
经过了肿瘤新抗原大数据不断训练过的“妙算”系统(EVER-NEO-1)新抗原预测算法，其设计的个性化肿瘤治疗性疫苗显示出优异的免疫原性和安全性，在正常小鼠中激发强烈的免疫原性，在同源肿瘤模型中显示出更好的有效性，并进行了非人灵长类实验，在恒河猴体内产生强力且持有的T细胞应答，业界认为其已具备较强的全球竞争力和商业化潜力。
开拓肿瘤治疗性疫苗千亿新蓝海
值得一提的是，个性化肿瘤治疗性疫苗不但疗效突出，还可显著降低多种癌症的复发风险，增强免疫治疗的临床应答，这在此前BioNTech和Moderna的研究中得到证实。BioNTech的个性化肿瘤疫苗在“癌症之王”胰腺癌临床试验中表现优异，75%的免疫应答者在3.2年随访期内未出现复发，复发风险降低86%;Moderna的疫苗与K药联用，与K药单用相比，复发或死亡风险减少49%。
数据显示，全球mRNA治疗市场正快速扩张，规模预计从2024年的196.8亿美元跃升至2034年的426.4亿美元。而云顶新耀凭借AI驱动的自主知识产权的 mRNA 技术平台，多路径布局肿瘤及其他治疗性 mRNA 药物研发，且拥有相关产品的全部知识产权及全球权益。
除 EVM16 外，公司多个mRNA肿瘤治疗药物包括肿瘤相关抗原(TAA)肿瘤治疗性疫苗、免疫调节肿瘤治疗性疫苗，以及自体生成CAR-T产品也在研发过程中，并着力开发新一代 LNP 递送系统，增强细胞介导的免疫反应，全方位提升公司在 mRNA 药物研发领域的竞争力。
其中，肿瘤相关抗原(TAA)疫苗EVM14的新药临床试验已于2025年2月向美国FDA递交临床试验申请。EVM14的一大突破在于可诱导免疫记忆，防止肿瘤复发。此外自体生成CAR-T项目已经完成了一项非人类灵长类动物(NHP)研究，继续向临床前候选分子选择阶段推进。相比于传统自体CAR-T疗法，mRNA自体生成CAR-T拥有无需淋巴耗竭化疗、可大规模生产等有点，有望解决传统CAR-T疗法面临的生产成本高等挑战。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示，AI 正重塑生物医药研发格局，尤其在 mRNA 疫苗领域。EVM16 首例患者的成功给药，标志着云顶新耀自主知识产权的肿瘤新抗原 AI 算法系统和 mRNA 技术平台成功迈入人体试验阶段。“目前，公司已成功将自研且经过临床验证的 mRNA 平台本地化，构建起从抗原设计、mRNA 序列优化、LNP 递送技术到产业化生产的端对端全产业链平台，具备在全球范围满足巨大未满足医疗需求的潜力。”
成立七年以来，云顶新耀成功引进了耐赋康®、依嘉®、伊曲莫德等多款在亚洲人群有巨大临床需求的重磅产品。经过过去三年多的战略转型，云顶新耀已从授权引进模式为主，成功转型为自主研发和授权引进并行的“双轮驱动”模式。当前，从科学界、产业界到各国政府，mRNA技术已被定位为肿瘤治疗领域的战略级技术。云顶新耀通过"AI+mRNA"技术协同布局，不仅夯实强化了其在创新药领域的先发优势，更可能凭借这一技术组合成为BD合作的关键支点，在全球创新药竞争格局中占据更有利的战略位置。
“AI技术在肿瘤诊疗领域的应用价值已形成全球共识，而如何以AI赋能mRNA技术平台加速新药研发，更是全球范围的重大趋势，云顶新耀将在这一进程中积极尝试和不断突破。”罗永庆表示。”