Investing.com -- Arcturus Therapeutics Holdings Inc (NASDAQ:ARCT)股价上涨2%，此前该公司两项针对鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的ARCT-810 mRNA疗法的第2期临床试验取得积极中期结果。
该公司报告称，ARCT-810在两项研究中均显示出显著的生物学效应，包括持续降低并使升高的谷氨酰胺水平正常化，谷氨酰胺是尿素循环功能的重要生物标志物。在正在进行的美国第2期研究中，患者使用新的优化测定法首次显示相对尿素生成功能的显著改善。
在两项第2期研究的综合分析中，接受ARCT-810治疗同时维持标准护理治疗的患者在多次给药后谷氨酰胺水平显著降低(p值 = 0.0055)。美国开放标签研究中的所有三名参与者在接受前三剂治疗后谷氨酰胺水平持续下降并达到正常水平。
美国研究还显示相对尿素生成功能有统计学意义的增加，从基线的29.0%上升至第五剂后28天的43.7%。三名参与者中有两名达到了超过50%的水平，该公司认为这是具有临床意义的改善。
两项研究中的患者在接受至少两剂ARCT-810后，氨水平保持在正常范围内，并在完成治疗后继续稳定约28天。
迄今为止，该治疗在所有研究中总体安全且耐受性良好，这些研究包括40名参与者，其中20名患有OTC缺乏症。公司已改进输注方案，无需使用皮质类固醇预处理，并且使用改进的3小时静脉注射方案未观察到严重的输注相关反应。
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