作者 | 源媒汇 胡青木

AI与创新药的深度融合，正在重塑医药行业的底层逻辑。

传统模式下，一款新药从实验室走向临床再到上市，平均耗时10-15年，耗资更是常常超过20亿美元，而成功率却不足10%。这种“高投入、高风险、长周期”的行业困境，不仅让阿尔茨海默病、特发性肺纤维化等领域的患者在漫长等待中错失希望，更将中小药企挡在创新门外。

而AI技术的渗透，正在改写这一格局。它不再是实验室里的概念，而是实实在在的生产力。谷歌旗下DeepMind凭借AlphaFold3推动药物进入临床，微软Azure、亚马逊AWS以算力与生态支撑药企研发，英伟达则以垂直整合平台加速分子设计……从行业巨头到细分领域先锋，AI已从辅助工具成长为药物创新的核心驱动力，一场由技术改写的全球医药竞速赛，正愈演愈烈。

在这样的产业变局中，AI凭借对药物研发全流程的智能渗透，不仅显著压缩了研发成本、降低了试错风险，更打破了传统模式下的路径依赖，为后发者创造了“弯道超车”的可能。而在这场由技术驱动的产业变革中，中国凭借技术积累、数据优势和政策支持的多重赋能，展现出巨大潜力。

这种产业升级的深层价值，既体现在医药研发的效率跃升上，也为资本市场带来了把握趋势的新路径。例如，恒生创新药ETF（159316，联接A/C：024328/024329）跟踪的恒生港股通创新药指数，今年以来涨幅已经超过90%，这只指数上个月还宣布了修订编制方案，剔除CXO企业，纯粹聚焦港股创新药企，等修定规则生效后，将成为ETF跟踪的指数里首批纯度100%的创新药指数，可以帮助投资者把握本轮创新药产业发展机会。

 AI改写药物研发底层逻辑

药物研发是一个多环节、长周期的复杂过程，主要包括靶点发现、化合物筛选、临床试验等关键环节。AI技术正在这些环节中发挥重要作用，显著提升研发效率并降低成本。

靶点发现是药物研发的起点，也是决定后续成败的关键。传统模式中，研发人员需依赖对疾病机制的经验性解析，遍历数十万篇科研文献、基因组数据，往往耗时数月乃至数年，最终仍可能因信息遗漏错失关键靶点。

而AI的介入彻底改变了这一逻辑，借助自然语言处理与多组学数据整合算法，AI可以在几小时内完成对海量信息的结构化分析，快速锁定潜在靶点。英国AI企业BenevolentAI的实践颇具代表性，其通过算法解析2400万份医学文献，仅用6个月便发现阿尔茨海默病的两个新靶点，而这一进程在传统模式下通常需要5年。

另外，化合物筛选作为创新药研发中成本最高、耗时最长的环节之一，在传统流程中，实验室需对成千上万种化合物进行逐一测试，评估其与靶点的结合活性、毒性等特性，仅完成一轮筛选便需数月，且最终能进入下一阶段的分子不足万分之一。现在，AI借助“虚拟筛选”技术，可以预测分子与靶点的代谢稳定性等关键指标，进而从理论上排除低潜力分子，大幅缩小筛选范围。在实际案例中，AI甚至可以在48小时内完成1亿个化合物的筛选，并精准定位可能具有治疗作用的分子。

最后，在临床试验环节，传统模式的核心痛点在于患者招募缓慢、方案设计不合理、风险预测不足等。在这一模式下，仅患者招募环节就可能耗时1年，而且还可能因为入组标准模糊导致数据偏差，最终影响试验结论。而在AI介入后，它可以通过优化患者招募标准、预测试验结果、模拟临床试验等方式，降低临床试验失败风险。

不仅如此，AI对海量临床数据的深度挖掘，还能快速精准定位老药的新用价值。以巴瑞替尼为例，AI仅用48小时便锁定其对新冠肺炎的潜在治疗作用，这一发现也在后续的临床实践中得到了验证。

AI对研发全链条的赋能，正带来可观的经济效益与社会价值。据全球知名投资机构ARK估算，AI可将新药研发成本降低85%，时间缩短40%。这意味着一款新药的研发周期可能从10-15年压缩至5-7年，成本也将从20亿美元降至3亿美元。

对患者而言，效率提升意味着更多急需药物能加速上市。例如，阿尔茨海默病、渐冻症等罕见病患者，可能因AI的介入提前3-5年获得治疗方案。对药企而言，研发效率的提升将为其业绩增长注入新动能。

而这种产业变革带来的成长机会，可通过覆盖全球及本土创新药龙头的指数产品加以把握——比如易方达旗下布局的医药指数产品线，既能追踪A股、港股、美股医药资产的整体表现，也能聚焦创新药、医疗、生物科技等核心赛道，为普通投资者提供分享行业红利的便捷路径。

 中国的“弯道超车”底气

在这场全球竞赛中，中国凭借独特的优势，有望在“AI+创新药”领域实现“弯道超车”。

我国在AI技术领域的积累已形成硬实力支撑。国家知识产权局局长申长雨在2025年4月24日的新闻发布会上明确表示，中国AI专利占全球总量的60%，稳居世界首位。更关键的是，国内大模型厂商坚持的“开源化、低成本、高性能”路线，与医药研发的场景需求高度适配——这种技术路线不仅降低了中小企业的使用门槛，更能快速迭代适配本土疾病谱特征。

而庞大的医疗数据，叠加政策驱动的数据开放，构成我国独有的“数据护城河”。

2024年6月30日，国家医保局与卫健委联合印发的《支持创新药高质量发展的若干意见》，明确支持医保数据在“隐私保护前提下”用于药物研发，这一政策突破直接打通了“临床数据-研发需求”的转化通道。

与欧美数据分散、采集成本高的情况不同，我国医疗体系的数字化基建已形成规模——全国二级以上医院电子病历参评率近90%，医保系统覆盖超13亿参保人，这些数据覆盖了从常见病到多数罕见病的广泛疾病谱系。在保护隐私的前提下，药企可以通过这些数据，“训练”出更精准的AI模型。

当前，这些优势正逐步转化为实际成果——国内多家创新药企已通过AI加速研发进程。

例如英硅智能通过Pharma.AI平台已自建多条管线，其TNIK抑制剂从靶点发现至提名临床前候选化合物仅18个月，并于30个月内进入I期临床，创国内AI制药速度纪录；石药集团建成AI高效药物发现平台，将早期药物发现周期缩短30%以上；恒瑞医药通过AI平台（含DeepSeek-R1模型）优化PD-1抗体亲和力设计，加速候选分子筛选。

这些本土药企的突破，正让中国创新药的成长逻辑愈发清晰。对于投资者而言，想要把握这一趋势，可关注覆盖A股、港股等市场创新药核心企业的工具型产品。

具体来看，恒生创新药ETF（159316，联接A/C：024328/024329）是目前市场上唯一跟踪恒生港股通创新药指数的产品，其标的指数修订方案生效后，将剔除医药外包企业、成为首批“纯度”达100%的创新药指数，可精准布局港股前沿创新药企。

A股市场上，还有创新药ETF易方达（516080，联接A/C：019666/019667）等产品覆盖全产业链，汇聚恒瑞医药等核心标的。

此外，医药ETF（512010）规模超200亿元，一键布局A股医药龙头，港股通医药ETF（513200）则覆盖港股创新药、医疗器械等关键领域，目前规模超20亿元、领跑同标的产品。这些产品通过差异化布局，为投资者提供了分散把握产业红利的灵活选择。 

未来，随着技术持续突破和行业生态不断完善，我国有望在AI驱动的新一轮医药创新浪潮中占据重要位置，为全球患者带来更多“中国智造”的创新药物。