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（来源：虎嗅APP）

本文来自微信公众号：和观医疗，作者：和光观察，原文标题：《创新药洞察（一）：CAR-T 企业的支付突围与价值解析》《创新药洞察（二）：9 家 CAR-T 企业技术路线 PK，谁能率先把成本砍半？》，题图来自：AI生成

当医药研发进入“第四代革命”，细胞治疗（尤其是 CAR-T 疗法）正以颠覆性力量重塑癌症治疗格局——它不再是实验室里的概念，而是实实在在让复发 / 难治的肿瘤患者实现长期缓解的“活药物”。

与此同时，港股生物创新药板块持续成为国内外资本关注的焦点，2024 年以来，细胞治疗领域的 BD 交易金额突破 50 亿美元，一批中国创新药企通过自主研发与国际合作，正从“追随者”向“领跑者”跃迁。

国内创新药的发展已驶入快车道：从靶点创新到技术突破，从临床数据惊艳到商业化落地，一系列 BD 项目（如授权合作、联合开发）凸显了创新药企即将开启的“价值创造时代”。但机遇背后，风险与挑战并存：谁能在这场细胞治疗浪潮中占领潮头？ 答案不仅取决于技术领先性，更依赖对临床数据、技术迭代、成本控制、市场准入与政策环境的综合判断。

正基于此，笔者在前著的《首年商保创新药目录：CAR-T谈判的核心关注点解析》之后，继续深度分析——聚焦中国 CAR-T 研发的 9 家企业，拆解技术、成本、市场准入与支付、出海的底层逻辑，为关注港股生物药及医药创新 BD 的投资者提供参考。

当前 CAR-T 市场正面临关键矛盾：疗效显著但价格高昂，患者需求迫切但支付能力有限，这也是未来能否实现规模化普及的核心破局点。

从价格端看，已上市的 CAR-T 产品单疗程费用普遍在百万元，如合源生物（纳基奥仑赛）的99.9 万元、药明巨诺（瑞基奥仑赛的129 万元），远超普通患者的支付能力。从需求端看，以复发/难治性多发性骨髓瘤为例，中国年新发病例约 2.5 万人[1，4，14]，非霍奇金淋巴瘤年新发病例约 6 万[2，7，8]，这些患者对 CAR-T 疗法有强烈需求，但高昂价格让多数人望而却步。

付体系成为关键变量：短期内，商业健康保险是主要支撑，但目前仅有42%（78款[15]）的惠民保保障方案中明确将 CAR-T 纳入报销，且非既往症患者赔付比例均值为71%[15]，既往症患者赔付均值则仅为32%[15]，保障水平有限；

中长期看，只有当价格降至 30 万元以下，基本医保才可能纳入，实现“以价换量”。因此，企业能否通过技术迭代降低成本、通过适应症扩展扩大患者规模，直接决定了在“量价博弈”中的胜负。

CAR-T 价格昂贵的本质是“个性化+高技术壁垒”的生产模式。但技术迭代正在打开成本下降空间，核心影响因素包括：

1. 载体技术：从“病毒依赖”到“非病毒突破”

传统 CAR-T 依赖慢病毒 / 逆转录病毒载体，生产周期长（2—4 周）、成本高（占总成本 30%—50%）[16]。非病毒载体（如 mRNA-LNP、电穿孔）无需病毒培养，可将载体成本降低 30%—50%[17][18]，目前科济制药、药明巨诺等企业已布局相关技术。

2. 自体vs异体：从“一人一药”到“批量生产”

自体 CAR-T 需为每位患者单独制备，无法规模化；异体 CAR-T（通用型）可从健康供体提取 T 细胞批量改造，单患者成本可降至自体的 1/3—1/2[19，20]。科济制药的 THANK-uCAR®、合源生物的 HY035 等通用型平台已进入临床前 / 早期临床，是中长期降本关键。

3. 生产工艺：从“人工操作”到“自动化提速”

传统生产依赖人工操作，耗时 14 天以上；自动化封闭系统（如科济制药 CARcelerate® 平台）可将制备时间缩短至 30 小时，减少人力与试剂消耗，直接降低成本 40% 以上[21，22，23]。

为系统性解析 CAR-T 投资机会，系列文章将从多个核心维度层层深入，最终对 9 家企业的投资潜力进行总结。

1. 技术迭代与成本控制

追踪 9 家企业的核心技术路线（自体 / 异体、病毒 / 非病毒载体等），评估中长期成本下降趋势与潜力。

2. 研发管线布局与市场潜力

结合流行病学数据，测算各研发管线，在研产品的适应症（如血液肿瘤、实体癌等）的潜在患者规模，判断各家企业CAR-T产品中长期的市场潜力规模。

3. 药物经济学与市场准入

在国内创新药医保谈判与商业健康险补充的背景下，谁家CAR-T产品更有机会取得市场准入的优势？即基于制备成本控制能力，及研发管线的市场潜力分析，预判二者叠加形成的“成本-患者量” 双优势企业，谁更可能在商保谈判中更有优势取得“量价协议”，甚至进入基本医保谈判的可能。

4. 出海机会与国际化能力

从海外临床同步性、技术自主性、国际合作等角度，评估产品在欧美 / 新兴市场的拓展潜力。

5. 商业化能力与投资关系

关注已上市产品销售额、产能、渠道布局，以及投资关系对研发的支撑能力，规避商业化风险。

系列分析聚焦的9 家 CAR-T 企业，均来自 NMPA/CDE 的临床研究与上市申请数据库，是中国 CAR-T 研发的“第一梯队”——包括已获批上市6款CAR-T产品（如传奇生物西达基奥仑赛、复星凯特阿基仑赛），5个进入关键临床 / 上市申请阶段（如科济制药泽沃基奥仑赛），以及这9家企业的在研的CAR-T 管线中产品。

CAR-T 疗法在癌症治疗领域的巨大潜力，但其百万的价格与有限的保险支付形成了尖锐矛盾，严重阻碍了其广泛普及。目前 CAR-T 的高成本源于其个性化定制的模式，为每位患者单独制备细胞，使得成本难以分摊。未来，哪家企业能借助技术迭代，显著降低成本，无疑将在市场准入的激烈竞争中抢占先机，赢得竞争优势，这也是投资者判断企业投资价值潜力的关键所在。

1. 细胞来源：自体CAR-T vs异体（通用型）CAR-T

自体CAR-T：从患者自身外周血采集T细胞，经基因修饰后回输。这种“个体化定制”的方式安全性高，几乎无免疫排斥风险，临床验证也较为成熟，已上市的阿基仑赛、瑞基奥仑赛等均属此类。不过，其制备周期长达2—4周，成本极高，单剂成本常超百万，且约10%—20%的患者因自身T细胞质量问题无法制备合格产品。

异体（通用型）CAR-T：从健康捐赠者的T 细胞采集、批量修饰，可多次用于不同患者。它能实现批量生产，制备时间大幅缩短至 1—3 天[1]，成本有望降低50%—70%[2,3,4,5]。但面临免疫排斥难题，需通过基因编辑敲除相关基因，技术难度高，长期安全性也有待验证。

2. 基因转导载体：病毒载体vs非病毒载体

病毒载体：利用改造后的无致病性病毒作为“运输车”，将CAR基因导入T细胞，常用慢病毒、逆转录病毒。其转导效率高，可达70%—90%[7]，CAR蛋白表达持久。但生产复杂，成本高，单批次生产成本占CAR-T 总费用的30%—50%[6,8]，还存在 “插入突变”[9]风险。已上市的多数CAR-T 产品采用慢病毒载体。

非病毒载体：通过物理或化学方法，如mRNA、转座子、电穿孔等将 CAR 基因导入T 细胞。安全性高，无病毒整合风险，成本仅为病毒载体的 1/10—1/5[10]。然而，转导效率较低，仅 30%—60%，且 CAR 蛋白表达短暂。

3. 细胞修饰方式：传统CAR-T vs 基因编辑增强型CAR-T

传统 CAR-T：仅导入 CAR 基因，不改变 T 细胞其他基因，技术成熟、研发周期短。但 T 细胞易被肿瘤微环境抑制，还可能引发严重细胞因子风暴，发生率可达 30%—50%[11]。

基因编辑增强型 CAR-T：在导入 CAR 基因的同时，通过 CRISPR/Cas9 等工具敲除 “抑制 T 细胞功能的基因”，或插入 “增强功能的基因” （如细胞因子 IL-15）。可增强抗肿瘤活性（客观缓解率提升 20%—30%）、降低 CRS 发生率（从 30%—50% 降至 10%—15%）[12]。不过，技术复杂度高，CRISPR/Cas9 脱靶风险约为 0.1%—1%[13]，研发周期较传统技术增加 30%—50%[14,15]。

4. 未来技术路线方向展望与成本影响总结

异体技术普及：中期（2025—2028 年），随着异体 CAR-T 技术的临床推进，单患者成本有望降低至 4 星；长期（2028 年后）结合非病毒载体等技术，成本可能进一步下降至 3 星[16]。

非病毒载体替代：采用 mRNA-LNP 或电穿孔等非病毒载体技术，可省去病毒培养环节，预计成本降低 30%—50%[17,18,19,20]。

（按企业名称排序，1—5 星，星数越多成本越高）

1. 科济药业

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（泽沃基奥仑赛获批实体瘤适应症，个性化制备）

成本评估：★★★★★（单剂成本超百万，依赖个性化生产）[21]

中期（2025—2028 年）

技术路线：异体 + 病毒载体（THANK-uCAR® 通用型平台进入 II 期临床，基因编辑敲除 NKG2A）

成本评估：★★★★☆（批量生产降低单剂成本，预计较短期下降 30%—40%）[22]

长期（2028 年后）

技术路线：异体 + 非病毒载体（mRNA-LNP 递送技术落地，实现规模化生产）

成本评估：★★★☆☆（非病毒载体省去病毒培养环节，预计成本较中期再降 30%—50%）[7,20]

2. 合源生物

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（纳基奥仑赛针对 B-ALL，生产成功率 100%）

成本评估：★★★★★（依赖慢病毒载体和个性化生产，成本维持高位）[23]

中期（2025—2028 年）

技术路线：异体 + 病毒载体（HY035 通用型平台完成临床前研究，消除 HLA 匹配问题）

成本评估：★★★★☆（批量生产模式初步落地，成本较短期下降 25%—35%）[24]

长期（2028 年后）

技术路线：异体 + 非病毒载体（电穿孔技术替代病毒载体，优化生产流程）

成本评估：★★★☆☆（非病毒载体 + 自动化生产，预计成本较中期下降 40% 以上）[25,26,27]

3. 药明巨诺

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（瑞基奥仑赛优化悬浮培养技术，生产成本降低 40%）

成本评估：★★★★☆（工艺优化使成本略低于同类自体产品）[28]

中期（2025—2028 年）

技术路线：自体 + 非病毒载体（引入 Juno 电穿孔技术，降低载体成本 30%）[29]

成本评估：★★★★☆（非病毒载体初步替代病毒，但自体模式仍限制降本空间）

长期（2028 年后）

技术路线：自体 + 非病毒载体（非病毒递送技术成熟，自动化系统全面应用）

成本评估：★★★☆☆（非病毒载体 + 全自动化生产，单剂成本有望降至 30 万元以下）[8,30,31]

4. 传奇生物

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（西达基奥仑赛全球获批，双 BCMA 靶点设计）

成本评估：★★★★★（个性化生产 + 慢病毒载体，成本维持行业平均水平）[32]

中期（2025—2028 年）

技术路线：自体→异体 + 病毒载体（与杨森合作开发异体平台，探索双靶点设计）

成本评估：★★★★☆（逐步过渡至异体模式，批量生产降低部分成本）[33]

长期（2028 年后）

技术路线：异体 + 非病毒载体（非病毒递送技术与异体平台结合，实现规模化）

成本评估：★★★☆☆（异体批量生产 + 非病毒载体，预计成本较中期下降 40%—50%）[34,35,36]

5. 驯鹿生物

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（伊基奥仑赛为双靶点 BCMA/CD19 CAR-T，慢病毒转染）

成本评估：★★★★★（双靶点设计增加工艺复杂度，成本略高于单靶点产品）[37]

中期（2025—2028 年）

技术路线：双特异性 + 病毒载体（扩展至实体瘤适应症，优化慢病毒转染效率）

成本评估：★★★★★（仍依赖病毒载体和自体生产，成本下降有限）[38]

长期（2028 年后）

技术路线：双特异性 + 非病毒载体（mRNA 递送技术提升实体瘤穿透性，降低载体成本）

成本评估：★★★☆☆（非病毒载体替代病毒，预计成本较中期下降 40%—50%）[39,40,41]

6. 复星凯瑞

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 逆转录病毒载体（阿基仑赛引入 Kite 技术，依赖个性化生产）

成本评估：★★★★★（国内首款上市 CAR-T，技术授权成本叠加个性化生产，成本高位）[42]

中期（2025—2028 年）

技术路线：双特异性 + 病毒载体（CD19/CD22 双靶点进入 II 期，引入 Kite 异体技术储备）

成本评估：★★★★★（双靶点工艺复杂，异体技术尚未落地，成本维持高位）[43]

长期（2028 年后）

技术路线：双特异性 + 非病毒载体（非病毒递送实现通用型生产）

成本评估：★★★☆☆（非病毒载体 + 通用型模式，预计成本较中期下降 50% 以上）[44,45,46]

7. 永泰生物

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 病毒载体（迪诺仑赛靶向 TGF-β 信号阻断，公开技术细节有限）

成本评估：★★★★★（基于现有报道推测，依赖自体生产和病毒载体，成本高位）[47]

中期（2025—2028 年）

技术路线：自体 + 病毒载体（TGF-β 阻断技术扩展至实体瘤，未披露异体或非病毒布局）

成本评估：★★★★★（暂时缺少详细技术迭代信息，基于现有数据推测成本下降有限）[48]

长期（2028 年后）

技术路线：未明确披露（未公开通用型或非病毒载体研发计划）

成本评估：★★★★★（基于现有报道推测，若技术路线无重大突破，成本难以下降）[49,50,51]

8. 恒润达生

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（CD19/CD20 双靶点 CAR-T，工艺优化信息有限）

成本评估：★★★★★（基于现有数据推测，双靶点 + 自体生产，成本维持高位）[52]

中期（2025—2028 年）

技术路线：自体 + 病毒载体（CD19/CD20 双靶点推进至 II 期，未披露新技术布局）

成本评估：★★★★★（暂时缺少详细降本技术信息，推测成本下降幅度低于 20%）[53]

长期（2028 年后）

技术路线：未明确披露（未公开通用型或非病毒载体研发动态）

成本评估：★★★★☆（基于现有报道推测，若工艺优化落地，成本或小幅下降 10%—20%）[54,55,56]

9. 重庆精准生物

短期（2025 年，目前阶段）

技术路线：自体 + 慢病毒载体（普基仑赛为 CD19/CD22 双靶点，生产模式未公开）

成本评估：★★★★★（基于行业同类产品推测，自体 + 病毒载体成本高位）[57]

中期（2025—2028 年）

技术路线：自体 + 病毒载体（探索实体瘤适应症，未披露技术迭代计划）

成本评估：★★★★★（暂时缺少详细研发动态，推测成本维持高位）[58]

长期（2028 年后）

技术路线：未明确披露（无公开信息显示布局通用型或非病毒技术）

成本评估：★★★★★（基于现有数据推测，技术路线无突破则成本难以下降）[50,60]

10. 技术路线对企业CAR-T成本的影响总结

明确降本路径的企业：科济药业、合源生物、药明巨诺通过 “异体 + 非病毒” 双路径布局，短期依赖工艺优化，中长期借助技术迭代实现成本大幅下降，长期成本有望降至 3 星及以下。

技术转型中的企业：传奇生物、驯鹿生物、复星凯特短期仍依赖自体 + 病毒载体，但长期规划包含非病毒或异体技术，成本下降潜力取决于技术落地速度。

信息有限的企业：永泰生物、恒润达生、重庆精准生物目前公开的技术迭代信息较少，短期至长期成本评估基于现有数据推测，未来若有技术突破可能改变成本趋势，但存在较高不确定性。

说明：本文对 9 家 CAR-T 企业技术路线及成本的评估，均基于目前已公开的信息、行业研究及数据推测得出。由于 CAR-T 技术研发具有高风险性，企业的技术路线推进、成本控制效果等均可能受到临床进展、技术突破难度、政策环境等多种因素影响，未来发展存在较大不确定性。因此，本文的评估结果仅供参考，不构成任何投资建议。投资者及相关人士需持续关注企业动态及行业变化，以便做出更准确的判断。

本文来自微信公众号：和观医疗，作者：和光观察，原文标题：《创新药洞察（一）：CAR-T 企业的支付突围与价值解析》《创新药洞察（二）：9 家 CAR-T 企业技术路线 PK，谁能率先把成本砍半？》

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