因患者人数少、市场规模小、药物研发成本高，罕见病患者经济负担比较沉重，解决罕见病问题被认为不仅是医学问题，更是经济学问题。对此，著名生物科技公司渤健（Biogen）亚太区总裁丁伟波表示，对于罕见病的支付，不应该只由患者个人承担，应该是多层次保障的社会机制去共同承担。
“买了商业保险的人，他的治疗负担就下降很多了。”丁伟波指出，一方面要呼吁国家政策支持、推动与商保公司合作，还要向全社会呼吁，提升公众对风险共担的认知，要通过商业保险、社会共担的方式去承担治疗费用，所以公众一定要购买商业保险。
他谈到 ，比如渐冻症，银保监会已经把它纳入25个重疾名单中，只要有重疾险的都是应该能覆盖的，但因为患病第二年不让参保是有可能的，为了解决带病参保，现在也正在呼吁，希望能够把由SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突变所致的渐冻症创新药纳入到国家的商保创新药目录或地方惠民保的罕见病药品保障目录。
“有部分商保公司存在一定的认知误区，觉得罕见病是很小的小众群体，如果把这些产品纳到商保里头，其影响力不够大，其实这是非常错误的。”丁伟波表示，以渐冻症为例，大家可能觉得渐冻症跟自己没有关系。事实上，90%的渐冻症都是散发的，即不是通过家族遗传发病的，如果通过更多地宣传，让大家都认识到的话，就会极大地增强大众的投保意识。同时，渐冻症本身的发病率又很低，其治疗费用恰好符合保险机制应对“灾难性医疗支出”的保障定位，这不是一个正好的方法吗？
丁伟波认为，道理是很清楚的，但需要有更多渠道让各方形成共识，“让大家认识到商业保险覆盖罕见病是有道理的，是应该这么去做的。”“药品、医疗的支出不是针对个人来定价的，它不是个人承担的，它应该是一种集体、社会共同承担的，所以这就是为什么各个国家实际上都是跟支付方谈判，都是这种方式。”
华中科技大学同济医学院医药卫生管理学院院长、国家医疗保障研究院华科基地执行主任姚岚教授认为，商保创新药物目录的参与，能够有效分担疾病经济风险，对于罕见病患者是比较利好的消息。国家基本医保的分担能力有限，商保以及各地的普惠保都可以共同分担，从而构建多元化、多层次的保障。各类商业保险的主要作用是分担大额的医疗经济负担，所以保障范围不能只限于目录内的药品费用。当然，目录内的药费肯定是在这个大额里面的，但是如果只局限于目录，就限制了商保的作用。”姚岚表示。
对于渤健是否会考虑在亚太进行并购，丁伟波表示，这种可能性是有的，渤健目前已经有明确的战略方向，就是在内部创新的基础上，关注外部创新，加强跟中国的创新医药公司的合作。
目前，渤健已在中国上市全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病修正药物、多发性硬化（MS）创新药物和全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，并与卫材共同开发并上市了阿尔茨海默病（AD）靶向药物。
对于未来有什么新品值得期待，丁伟波表示，渤健把SMA的临床治愈作为一个愿景，希望能够实现它，目前已经在国内递交的上市申报当中还有一个值得期待的产品，一旦获批会让我们离阻止SMA致残的愿景更近。此外，在SMA领域，渤健将启动另一个反义寡核苷酸药物的三期研究，有望达成一年给药一次、并有望使我们进一步靠近SMA的治疗愿景。
ALS方面，丁伟波透露，除了现在已经在华上市的SOD1-ALS对因治疗药物之外，渤健还有其他靶点的ALS药物在研。（刘丽丽）
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