智通财经APP获悉，近日，乐普生物(02157)自主研发的靶向GPC3 抗体偶联药物(ADC)MRG006A，在晚期肝细胞癌(HCC)适应症的II期临床研究中成功完成首例患者入组！MRG006A是全球首款进入II期临床的靶向GPC3 ADC药物。MRG006A(GPC3 ADC)依托乐普生物新一代 Hi-TOPi ADC 技术平台开发，通过抗体精准结合 GPC3 阳性肿瘤细胞，在肿瘤内释放毒素，实现精准杀伤肿瘤细胞。

肝细胞癌(HCC)作为全球高发的恶性肿瘤，多数患者确诊时已至晚期。一线治疗失败后，后线方案选择及疗效均有限。在此背景下，针对肝癌特异性靶点GPC3的创新ADC药物MRG006A研发备受关注。

据人民日报，在7月15日“GPC3-AD丙肝癌专家顾问会”上，中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科主任医师赵宏主任在采访中表示，“GPC3是一种参与细胞增殖、分化、迁移及凋亡的癌胚抗原，其在正常组织中几乎不表达，却在70%-80%的肝细胞癌中高表达，因此被视为精准靶向肝癌细胞的‘黄金’靶点。”他表示，“作为进入临床阶段的GPC3靶点ADC药物MRG006A，其创新价值还体现在技术突破上。”

赵宏主任解释道：MRG006A基于Hi-TOPi技术平台开发，如同“精确制导导弹”——由针对GPC3的单克隆抗体作为“导航系统”，精准定位肝癌细胞，再通过连接体携带细胞毒性药物(拓扑异构酶I抑制剂)作为“弹头”，实现对肿瘤细胞的特异性杀伤。这种机制既保留了强效抗肿瘤作用，又因靶向性降低了对正常细胞的损伤，解决了传统细胞毒性药物毒性过高的问题。临床数据显示，其不良反应主要集中在肝功能异常(胆红素、转氨酶升高)及轻度骨髓抑制等，整体可控，进一步验证了其临床应用的可行性。

从临床进展来看，MRG006A的表现已显露出显著潜力。中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任医师黄振提到，“在一期临床试验中，剂量爬坡研究取得超出预期的成果。在剂量组中，两例GPC3阳性患者入组后，肿瘤显著缩小，治疗效果令人鼓舞。”

而此次MRG006A临床II期研究的推进，不仅是乐普生物ADC管线开发的重要突破，更有望填补肝癌治疗的临床空白。