路透10月27日 - BioMarin Pharmaceutical BMRN.O周一表示，它计划剥离其基因疗法，该产品曾一度有望成为治疗一种罕见出血性疾病的大片。

该公司表示，它正在探索该疗法Roctavian的外部授权方案，并将把它从产品组合中剥离。BioMarin 将继续在美国、德国和意大利销售该疗法。

Roctavian 于 2023 年在美国获批 (link)，用于治疗成人重症血友病 A，这是一种罕见的遗传性疾病，由于体内缺乏一种名为因子 VIII 的蛋白质，血液无法正常凝固。

但由于患者资格有限、报销缓慢以及 290 万美元的高昂价格，该药物的上市举步维艰。该疗法 2023 年的销售额仅为 350 万美元，2024 年约为 2600 万美元。

BioMarin 最初预计，Roctavian 将在 2023 年为公司带来 1 亿至 2 亿美元的收入，但后来将这一预测下调至 5000 万至 1 亿美元，并最终降至不足 1000 万美元。

据路透报道，疲软的业绩引起了激进投资者 Elliott Investment (link) Management 的注意，该公司于 2023 年 11 月持有该公司超过 10 亿美元的股份。

Elliott 与 BioMarin 达成了 (link) 协议，任命三名新的独立董事，并成立一个战略审查委员会来评估公司的运营情况。

BioMarin表示，公司现在将专注于利润较高的业务部门，包括酶疗法和骨骼疾病。

(为便利非英文母语者，路透将其报导自动化翻译为数种其他语言。由于自动化翻译可能有误，或未能包含所需语境，路透不保证自动化翻译文本的准确性，仅是为了便利读者而提供自动化翻译。对于因为使用自动化翻译功能而造成的任何损害或损失，路透不承担任何责任。)