将第 7 段中 BridgeBio 高管的姓从 Outen 更正为 Outten

Padmanabhan Ananthan

路透10月29日 - BridgeBio制药公司周三表示，该公司的BBIO.O实验药物用于治疗一种导致低血钙的罕见遗传病，在一项后期研究中达到了所有主要和次要目标。

在这项研究中，67名患者在接受了24周的enceralet治疗后，76%的患者血钙和尿钙都达到了目标水平，而在试验早期，同样的患者接受标准治疗时，只有4%的患者达到了目标水平。

Encaleret是一种治疗常染色体显性低钙血症1型的潜在药物(ADH1)，这种疾病会导致体内血钙和尿钙水平过低，从而导致肌肉痉挛、抽筋，有时还会引起肾脏问题。

"BridgeBio公司首席执行官尼尔-库马尔（Neil Kumar）在一次电话会议上说："我们计划迅速采取行动，尽可能广泛地向患者提供这种药物。

在服用 encaleret 的患者中，91% 的患者的天然甲状旁腺激素水平提高到了正常值下限以上，而服用标准疗法的患者中仅有 7%。

这些数据使 BridgeBio 站在了治疗这种罕见遗传性疾病的靶向疗法的最前沿，并有可能获得监管部门的批准。

"BridgeBio公司的商业负责人马特-奥腾（MattOutten）说："我们的引擎已经建立，我们的游戏规则已经得到验证，我们已经做好了充分准备，将再一次成功推出大片。

BridgeBio公司的旗舰药物Attruby用于治疗一种致命的心脏病，即转甲状腺素淀粉样心肌病(ATTR-CM)，2025年第二季度的销售额为7150万美元。

Evercore ISI分析师Cory Kasimov认为，最近的encaleret数据，连同之前治疗肢腰肌营养不良症的实验性肌肉疾病药物BBP-418的晚期 readout (link) ，是一次 "明显的胜利"，进一步巩固了该公司向多产品生物技术公司发展的轨迹。

目前，ADH1 的标准治疗方法包括钙补充剂和活性维生素 D 类似物。然而，这些疗法往往会增加尿液中的钙含量，从而导致肾脏并发症。

该公司表示，Encaleret的耐受性良好，没有出现与治疗相关的停药现象，并补充说，该公司计划在2026年上半年提交该药的上市申请。

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