药闻|AI“撕开”突破口 药物研如何摆脱“10年研发、10亿投入”困境?

新华财经
Nov 03, 2025

  新华财经上海11月3日电(记者杜康)当传统医药行业还陷在“10年研发、10亿元投入”的“地狱难度”中时,AI以颠覆性的力量撕开了一个突破口,重新构建行业的效率边界以及能力边界。

  和铂医药AI战略再升级,前不久正式发布其Hu-mAtrIx人工智能平台驱动的首个全人源AI HCAb模型——全人源重链抗体(HCAb)生成和筛选模型。同时,和铂医药发起成立AI+生物医药生态圈联盟(下文简称“联盟”),首批成员包括孚腾资本、英硅智能、分子之心、阿惟络医疗科技等机构。从制药环节的单点突破,到联盟式的“全链条”创新,AI将为行业带来哪些想象空间?

  AI 不仅降本增效还能“变不可能为可能”

  人工智能大数据等新技术正以前所未有的速度改变着药物研发模式,引领着医药行业的变革。

  “抗体药物研发中,AI可以辅助优化抗体的亲和力、特异性和稳定性,从而提高药物的疗效和降低副作用。另外,AI技术还可以帮助我们探索新的药物研发领域和靶点。一些传统方法难以攻克的疾病,如神经退行性疾病、罕见病等,通过AI的分析和预测,我们可以发现新的治疗策略和药物分子,为这些疾病的治疗带来新的希望。”和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松说。

  在和铂医药2025全球研发日上,记者获悉,AI已经应用于靶点发现、分子设计、到临床试验等药物研发的各环节。

  分子之心创始人兼首席执行官许锦波表示,在分子设计阶段,AI不仅可以降本增效,还能“变不可能为可能”。“比如一些功能蛋白设计,如果用传统计算工具,要做很长时间,也有可能做不出来。AI让设计出高度复杂且非自然界存在的蛋白成为可能。”

  英硅智能一款完全用AI发现和设计的药物已经处于临床II 期。英硅智能联席首席执行官兼首席科学官任峰介绍,目前AI已经应用到英硅智能研发的多流程中,包括靶标的发现,小分子的设计,以及临床试验方案的优化。

  任峰以靶标发现为例,“感触最深的是,AI可以帮我们去做一些原创性很强的东西。过去我们找靶点,往往是通过已经发表的文献,找蛋白或者基因功能,然后再试图把功能和疾病联系起来。AI的优势在于能够处理海量的病人多组学数据,并将其与健康人的数据进行差异对比,直接定位致病因素,找到携带突变基因,这种‘逆向’方式,极大地提高了研发的效率。”

  临床实验阶段是药物研发流程中,最耗时、也最耗钱的环节。 Evinova中国总经理张杰表示,AI在赋能临床开发平台方面,已经展示出巨大潜力。

  “AI在做患者画像(Patient Profile)与临床方案(Protocol)匹配时,准确率已经超过80%,逼近人类专家的水平,这意味着 AI 能高效筛选出最合适的潜在患者。在加速招募患者方面,AI的介入可以节省约40%时间。”此外,他表示,AI agent(人工智能体)在临床方案设计方面,也已经有了很多探索。

  绿皮火车变高铁不能只换轨道和信号灯

  记者了解到,早在此次联盟成立之前,和铂医药已经开始与相关企业就AI方面开展合作。例如,今年2月,和铂医药与英硅智能达成战略合作,共同推进AI赋能的抗体发现算法和应用开发。和铂医药具有行业领先的技术平台、专有数据集以及在抗体开发领域的丰富经验,英硅智能则在构建一体化AI驱动药物研发平台方面有技术优势。

  谈及为何要成立AI联盟,王劲松做了一个比喻,“从绿皮火车变成高铁,不是只换轨道、只换信号灯就可以。我们看到,多数的公司都是在制药链条的某个部分深挖AI应用,但这并不能发挥AI全部的价值。”

  在王劲松看来,AI待挖掘的最大潜在价值,或许在于解决新药研发中最具挑战性的“转化预判”问题。

  传统的药物研发失败风险极高,细胞模型和动物模型等临床前数据与人体临床数据之间往往存在巨大断层,导致前期判断的有效性和安全性在人体内经常失效,这也是药物研发的痛点和风险所在。以动物模型为例,其与人类疾病的发生、发展机制、药物反应等方面依然存在本质差异,动物的肿瘤微环境,无法真实模拟人体情况。

  业内人士表示,AI有望大大提升新药研发中“转化预判”的准确率,能够在更前期预测分子临床表现,让行业真正告别“10年研发、10亿元投入”。当然,前提是有足够的数据,并非某一个环节的数据,而是能够覆盖研发全链条的数据。这也是联盟成立的原因所在——让更多上下游数据互通。

  可以看到,联盟的首批机构,既有药企,也有医院、科研院所。“大型制药公司、创新药企、科研院所,手中的数据都是不一样的。医药公司更多的是临床数据,创新药企可能是一些实验数据,院校或者科研机构更多是研发数据。如何推动多机构之间的数据打通,是未来要聚焦的一个问题。这些数据对于各家机构来说都是关键资产,未来或许可以通过隐私计算等技术打破壁垒。”亚马逊云科技中国医疗及生命科学行业解决方案团队负责人姚亮表示。

(文章来源:新华财经)

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