Julie Steenhuysen

路透芝加哥11月8日 - 对CRISPR Therapeutics公司CRSP.BN的实验性基因疗法进行单次输注是安全的，服用最高剂量的4人体内有害的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯的水平降低了一半，这为一次性治疗带来了希望。

"克利夫兰诊所心脏病专家史蒂文-尼森博士（Steven Nissen）说："我们从未有过任何东西能把低密度脂蛋白和甘油三酯同时降低 50%左右。

这项研究的共同负责人、克利夫兰诊所的卢克-拉芬（Luke Laffin）博士说，尽管CTX310仍处于开发初期，但如果未来的试验证明这种疗法安全有效，那么它将改变人们的生活方式。

"他说："与每天一次的药片或每月一次的注射相比，这种疗法有可能为高胆固醇患者提供安全、持久的一次性输注。

研究结果于周六在新奥尔良举行的美国心脏协会会议上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。

高低密度脂蛋白，即所谓的 "坏 "胆固醇，会导致斑块在动脉壁上堆积，增加心脏病发作或中风的风险。高甘油三酯（另一种血脂）也会增加这些风险。

关闭基因

CTX310 的作用原理是通过两小时的单次输注关闭一种名为 ANGPTL3 的基因。这项研究表明，先天性ANGPTL3基因不活跃的人终生罹患心脏病的风险较低，而且没有明显的不良后果。

Regeneron公司的REGN.OEvkeeza可治疗一种罕见的遗传性疾病--同卵家族性高胆固醇血症，它也是针对相同的基因，但需要每月输注一次。

CRISPR 在澳大利亚、新西兰和英国对 15 名 31-68 岁的患者进行了试验，测试了五种不同的剂量。所有参与者都患有高甘油三酯、高低密度脂蛋白胆固醇或两者兼有，并且对其他治疗方法无效。

在接受最高剂量治疗的四名患者中，甘油三酯在治疗两周后平均降低了 55%，低密度脂蛋白降低了 50%。在至少两个月的时间里，患者的血脂水平一直保持在较低水平。

"尼森说："我们将努力证明这些一劳永逸疗法的安全性和有效性，因为我们认为这些选择对患者很重要。

拉芬说，有三名参与者出现了短暂的治疗反应，包括恶心和肝酶升高，但很快就缓解了。

试验结束后，将对参与者进行为期一年的监测，并可选择再进行15年的随访。

针对常见疾病

"总部位于瑞士的CRISPR Therapeutics公司负责人萨姆-库尔卡尼（Sam Kulkarni）在接受采访时说："我认为，我们才刚刚开始发现基因编辑在常见疾病中的作用。

该公司计划将数据提交给美国监管机构，以期在 2026 年启动第二阶段研究。公司首席执行官库尔卡尼说，他希望能在未来四五年内将产品投放市场。

该公司将首先针对与遗传有关的高胆固醇患者，但如果获得批准，最终数千万美国人都可以选择它。

CRISPR 和 Vertex VRTX.O已经在销售治疗镰状细胞病的基因疗法 Casgevy。与耗资近200万美元的镰状细胞疗法不同的是，胆固醇疗法只需简单的输注，而镰状细胞疗法则涉及长达一年的收集病人细胞并改变基因的过程。

"库尔卡尼说："我们不知道这种疗法的最终成本是多少，但很可能低于10万美元。

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