作为中国唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区凭借“特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流”等一系列政策优势，已实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平的“三同步”，成为中国患者“不出国门”用上国际创新药械的重要窗口。今年1月，诺和诺德(NVO.US)长效生长激素——帕西生长激素注射液作为临床急需药物被引入乐城博鳌未来医院(海南省妇女儿童医学中心乐城分院)，并于5月正式投入临床。目前，该药已惠及20余例年龄在4.5至14.5岁之间的生长激素缺乏症(GHD)患儿，随访显示，他们在3个月内身高增长达到3-4 cm，为我国GHD患儿提供了新的治疗选择。那么，在国内已有长效生长激素药物的情况下，为何还要引进国外帕西生长激素注射液?

技术路径截然不同 为疗效与安全提供新选择

尽管我国早在2014年就已批准国产长效生长激素——聚乙二醇重组人生长激素注射液用于治疗内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢 ，但此次引进的帕西生长激素注射液，其核心技术与国内产品存在显著差异。国产药物主要采用聚乙二醇化(PEG)技术，通过增大其有效体积、增加溶解度，被肾脏过滤清除的速度显著下降、半衰期显著延长，有效延长药物在体内的滞留时间。帕西生长激素注射液则采用了一项在国际上已有36年应用历史的成熟技术——脂肪酸衍生化制药技术 。该技术对GH分子进行单个氨基酸替换，并通过脂肪酸侧链与内源性白蛋白可逆结合，避免了白蛋白对药物生物活性和生物分布的影响，同时可延缓药物消除时间，延长体内半衰期和作用持续时间，实现每周仅需一次的用药频率。这项技术已成功应用于地特胰岛素、司美格鲁肽等多个经典药物中，验证了其可靠性与有效性。此外，帕西生长激素分子与人体生长激素分子近似，延长代谢主要依赖于自身体内白蛋白，从7年临床实验随访与真实世界使用观察，药物安全性特征良好。

代谢过程清晰可控 符合国际高标准

根据欧洲药品管理局(EMA)的严格标准，理想的药物在体内应能被充分代谢并排出，其尿液与粪便中放射性物质的总回收率最好达到给药剂量的90%以上。研究数据表明，帕西生长激素分子在给药观察到第28天时，已检测到超94%的药物成分通过尿液和粪便被排出体外，优于欧盟对药物代谢回收率需超过90%的标准。此外，对药物代谢途径的分析证实，该药物能够被完全代谢分解，没有体内蓄积风险，主要通过尿液粪便排出，为长期用药安全性提供了扎实的科学依据，也让家长们更为放心。

疗效确切且安全可控 长期使用便利性更优

帕西生长激素注射液的核心优势在于其确切的疗效、良好的安全性以及显著提升的治疗便利性。作为一款长效生长激素制剂，它将患者每年的注射次数从每日一次的365次大幅减少至每周一次的52次，极大减轻了患儿及其家庭的治疗负担，有助于提升治疗依从性，从而为获得更佳疗效奠定基础。一项在全球范围内进行的随访长达7年的报道，该药可助力儿童身高实现逐年稳定增长，且安全性良好⁵。更为贴近中国患者的数据显示，使用帕西生长激素注射液的患儿身高每年可增长约11.0 cm。特别是在乐城先行区的实践中，目前接受治疗的患儿在3个月内身高增长了3-4 cm，初步验证了其卓越的疗效。在安全性上，与每日注射的生长激素相比，帕西生长激素未出现新的安全性问题，其报告的不良反应(如发热、鼻咽炎和肠胃炎等)均为儿童常见疾病，与药物的相关性较小，整体安全性与传统短效生长激素相似。

总结

综上所述，我国在已拥有国产长效生长激素的情况下，仍通过博鳌乐城引进帕西生长激素注射液，是基于其成熟的技术优势、确切的临床价值与国际化的安全标准，给不同需求的家庭提供选择。该药采用的脂肪酸衍生化技术成熟可靠，代谢过程彻底且优于欧盟标准;全球及国内临床数据一致证实其疗效显著，显著提升治疗便利性。乐城先行区通过引入帕西生长激素注射液，不仅为我国GHD患儿提供了更优治疗选择，也彰显了中国医疗特区推动国际医疗资源“同步共享”、造福国内患者的重要使命。

本文转载自“博鳌未来医院”公众号，智通财经编辑：蒋远华。