Sriparna Roy

路透12月6日 - 顶点制药公司（Vertex Pharmaceuticals VRTX.O）周六表示，其基因疗法帮助5至11岁的镰状细胞病儿童摆脱了痛苦，并使另一种需要频繁输血的血液疾病患者至少连续12个月不需要输血。

这支持了该疗法在年轻患者群体中治疗血液疾病的潜力，并将帮助Vertex公司扩大Casgevy的使用范围，目前Casgevy已被批准用于12岁及以上镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者(TDT)。

"Vertex公司首席医疗官Carmen Bozic表示："这些结果--有史以来针对5-11岁SCD儿童的遗传疗法的首次临床数据--再次证明了Casgevy的变革潜力。

Casgevy基于获得诺贝尔奖的CRISPR基因编辑技术，该技术使用分子 "剪刀 "修剪基因中的错误部分，然后使其失效或用新的正常DNA链替代。

该公司将于明年上半年开始向全球监管机构提交申请。在 5-11 岁年龄组，Casgevy 获得了专员的国家优先券，这将加快卫生监管机构的审查。

在一项后期试验中，四名患有 SCD 的儿童在服用 Casgevy 并接受充分随访后，至少连续 12 个月未发生血管闭塞性危象。该公司表示，最长的一次未发生此类事件的时间长达两年左右。

血管闭塞性危象是遗传性血液病的一个主要特征，它是由镰状红细胞堵塞血管引起的，会导致严重的疼痛，使人衰弱。

输注 Casgevy 后，12 名 TDT 患者不再输血，最长的持续时间不到两年。

一名TDT患者死于肺炎和多器官衰竭，原因是严重的静脉闭塞症（一种肝病），这与移植前使用化疗药物丁胺苯磺胺治疗有关。

研究结果在美国血液学会年会上公布。

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