12月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)药物用于治疗某种血液疾病的扩大适应症，该股股价周三大幅上涨18.63%。

该公司周二晚间宣布，其化学名为米他匹伐(商品名：Aqvesme)的药物获批准，成为针对非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血患者的首个口服疗法。

地中海贫血是一种遗传性血液疾病，影响人体产生血红蛋白和健康红细胞的能力。

在实施一项必需的安全计划后，Aqvesme预计将于下个月晚些时候上市。

该药物将附带关于肝细胞损伤的黑框警告，并要求在治疗的前24周内每四周进行一次肝功能检测。药品标签还将建议肝硬化患者不要使用。

至少有两位分析师表示，药品标签内容和相关要求符合预期。

该公司首席财务官塞西莉亚·琼斯在周三的分析师电话会议上表示，该药物每位患者的年治疗费用约为42.5万美元。

Cantor公司分析师埃里克·施密特表示：“这比Pyrukynd(该药物的另一商品名)33.5万美元的批发采购成本价格略有溢价。我们原本预期是平价定价。”

该药物(商品名：Pyrukynd)已于2022年获得FDA批准，用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症所致的红细胞计数低下。

Truist公司分析师格雷戈里·伦扎表示：“此次批准在现有米他匹伐产品系列的基础上，额外解锁了约3.2亿美元的峰值收入机会。”

该公司针对的是美国约6000名成人地中海贫血患者群体，其中约4000名患者在药物上市初期即有机会获得治疗。

此次最新批准是基于一项后期研究，在该研究中，与安慰剂组相比，接受该药物治疗的患者在血红蛋白反应方面显示出统计学上的显著改善。