近日，和誉医药（02256.HK）自主研发的一类新药贝捷迈（盐酸匹米替尼胶囊）获国家药品监督管理局批准上市，填补了国内腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统疗法的临床空白。《经济参考报》记者走进和誉医药，探寻在这场里程碑式的突破背后，和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士带领团队，用科学坚守与务实创新，书写了中国医药产业高质量发展的“生动答卷”。
新药破局：冷门靶点上的“极致追求”
“从2016年公司成立时立项，到2025年药物获批，9年7个月，我们走完了国外很多创新药企15年才能完成的路。”徐耀昌告诉《经济参考报》记者。这位毕业于南京大学化学系、获美国芝加哥大学化学博士学位的研发老兵，曾在礼来、诺华等跨国药企深耕多年，见证过全球新药研发的严谨与艰辛，也深知中国创新药的突围之道。
贝捷迈的诞生，始于一次“反其道而行之”的靶点选择。“当时很多企业扎堆热门靶点，我们却盯上了CSF-1R这个‘冷门靶点’。”徐耀昌回忆，团队经过大量调研发现，CSF-1R靶点与腱鞘巨细胞瘤的发病机制高度相关，而当时同类药物要么疗效不佳，要么毒性明显。“我们仔细分析了之前案例，搞清楚了他们的化合物在活性、选择性上的短板，下定决心要做一款‘更好的药’。”
这份“更好”的追求，贯穿研发全程。为了攻克核心难题，团队筛选了无数化合物，最终实现了关键突破——能够穿透血脑屏障。“这意味着它不仅能治疗TGCT，未来还可能应用于脑胶质细胞相关疾病、渐冻症等多个适应症。”徐耀昌介绍，临床数据印证了这份努力：在全球多中心III期MANEUVER研究中，贝捷迈®在疗效和安全性上均展现出远超同类药品的优异表现。治疗25周客观缓解率（ORR）达54.0%，显著高于安慰剂组的3.2%，中位随访14.3个月时ORR进一步提升至76.2%。
2023年底，在生物医药行业资本市场寒冬之际，和誉医药与默克达成总金额超6亿美元的合作，这一决策背后是徐耀昌的深思熟虑。“当时有两个offer比默克高，但我们更看重它的全球商业化能力。”他解释，作为研发型企业，和誉擅长早期研发与临床，而默克在中国销售排名前三，海外渠道成熟，能让药物更快惠及全球患者。值得一提的是，团队坚持自主完成三期临床：“我们最熟悉项目细节，交给新的团队有可能会影响我们的研发节奏。”这一决策让研发未因合作延缓，最终实现快速获批。截至2025年底，和誉已收到1.55亿美元首付款，后续还将获得超4亿美元里程碑付款及持续销售提成，为企业发展注入稳定现金流。
速度解码：中国创新的“效率基因”
更令人瞩目的是，和誉医药是中国首家全球同步开展多中心三期临床且递交NDA的生物医药企业，并获得了中国国家药品监督管理局的率先批准。这种“全球同步开发申报”的模式，相较于传统“先国内后国际”的上市路径，不仅节省了多次试验的时间与成本，更印证了和誉医药在新药研发临床设计、数据质量等方面已达到国际先进水平，为中国创新药行业提供了以全球视野布局研发的全新范本
“国外同行问我，为什么中国公司能做得这么快？我的答案很简单：这就是中国速度。”徐耀昌的这句话，背后是中国创新药产业生态的协同发力，更是企业机制创新的必然结果。
在跨国药企工作多年的徐耀昌，深知传统研发模式的弊端。“大公司里，化学、生物、药代、毒理和临床等部门往往各持己见，为平衡利益反复讨论，浪费大量时间。”因此，和誉医药成立之初便确立了“科学至上”的决策机制：“所有讨论基于科学，而非立场，70%以上硕士学历的研发团队，对专业问题能快速达成共识。”
这种高效协同在实际工作中体现得淋漓尽致。“我们的会议通常一个小时就能解决多个跨部门问题，决策后立即执行，不用等到明天。”徐耀昌举例，早期研发中，化合物筛选、方案设计等环节之所以能大幅压缩时间，关键就在于没有部门壁垒，大家围绕科学问题共同发力，减少了反复讨论甚至重来的过程。
中国生物医药产业的成熟生态，为速度提供了关键支撑。“我们与CRO、实验室的合作响应速度极快，样品送出去后对方加班加点完成实验，不会像国外那样遇到周末就停工。”徐耀昌说，临床入组环节更能体现这种优势：TGCT作为罕见病，美国临床招募特别缓慢，我们必须派遣临床团队进驻美国，采用多种办法；而中国凭借庞大的患者基数和医院的高效配合，仅几个月就能完成III期临床所有患者的入组，大幅缩短了临床周期。
此外，让他感慨的是中国监管机构的专业赋能。“国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）这两年进步非常快、效率特别高，对创新药的研发流程理解得很透彻，看到我们的临床数据质量过硬，立马就决定批准，没有任何迟疑。”徐耀昌认为，监管部门的包容与高效，让优质创新药得以快速落地，为患者带来福音。
深耕致远：长期主义的“产业担当”
“贝捷迈的获批，对和誉而言是‘0到1’的突破，证明我们有能力从一个想法变成一款产品。”徐耀昌在采访中多次强调，企业的目标绝非“毕其功于一役”，而是以长期主义深耕创新药领域，打造更多惠及全球患者的好药。
这种长期主义，体现在商业化策略的差异化布局上。首个产品贝捷迈®放弃国内商业化权益，交由默克负责，这一决策曾引发行业热议。“我们擅长早期研发和临床，与其投入巨资建团队、建工厂，不如把资源集中在核心优势领域。”徐耀昌解释，当时公司资金有限，把商业化交给专业的默克，既能让药物更快上市，也能让和誉集中精力推进后续管线。而对于肝癌这类中国患者占全球50%的大适应症，他明确表示：“我们会保留MAH（药品上市许可持有人）资质，自主掌控销售权，让中国患者更快受益于我们的研发成果。”
在管线布局上，长期主义理念同样贯穿始终。和誉医药坚持“Best-in-Class优先、填补临床空白”的原则，从肿瘤领域逐步扩展至自免、心血管、糖尿病、肥胖等多个赛道，目前拥有近20个在研项目。“我们选择靶点的标准很明确：要么能做出比现有药物更好的产品，要么能解决未被满足的临床需求。”徐耀昌介绍，贝捷迈®的CSF-1R靶点具有广泛的适应症潜力，目前慢性抗移植物宿主病的二期临床已接近尾声，疗效表现优异，未来有可能与默克共同推进更多适应症开发。
对于中国创新药的国际化之路，徐耀昌充满信心。“以前是外企带着中国企业出海，现在我们已经能自主开展全球多中心临床，用同一组数据申报多国上市。”他认为，贝捷迈®的模式为中国原研药出海提供了重要借鉴：“不用等国内获批再补做临床，全球同步研发、同步申报，既能节省时间成本，更能让中国创新药直接获得全球认可。”目前，和誉医药的肝癌项目一线治疗研究正计划启动全球多中心临床，FDA已同意其方案，国际化步伐稳步推进。
“我一直在国际制药企业从事新药研发，深刻理解这个行业的三大特点：高投入，高风险，周期长。2016年我离开大公司的研发团队在上海创立和誉医药公司，不是为了短期盈利，而是想做好药、做能帮助病人的药。”徐耀昌的初心，正是中国创新药企产业担当的缩影。从九年磨一剑的贝捷迈®，到多点开花的管线布局；从科学高效的研发机制，到开放务实的国际化路径，和誉医药的发展轨迹，映射出中国创新药产业从“量的积累”到“质的飞跃”的转型。
（文章来源：经济参考网）