• SCOUT-HCM 试验证实，玛伐凯泰在主要终点及多项次要终点中均展现优效性
• 本研究总体安全性结果与玛伐凯泰在成人中已确定的安全性特征一致
• 该阳性结果有望支持玛伐凯泰成为首个用于治疗青少年梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂

上海2026年1月14日 /美通社/ -- 百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）近日宣布，SCOUT-HCM III 期临床研究取得阳性结果。该研究评估了玛伐凯泰在有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 岁至＜18 岁）中的疗效和安全性，这是首个针对该人群的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）研究。研究已达到主要终点：与安慰剂相比，玛伐凯泰治疗 28 周时，Valsalva激发后的左心室流出道（LVOT）压差较基线显著降低，达到统计学意义，提示玛伐凯泰可以有效改善LVOT梗阻。此外，该研究在多个次要终点也均达到统计学意义，包括该疾病具有临床意义的评估指标。安全性方面，研究结果与玛伐凯泰在成人群体中已确定的安全性特征一致，在这一类新的、低龄患者群体中未观察到新的安全性信号。该研究活性药物治疗期及长期扩展期目前正在进行中。

"青少年oHCM 是一种严重的、较罕见的疾病，严重损害健康并增加死亡风险。SCOUT-HCM 的阳性研究结果展现了玛伐凯泰有望成为首个用于青少年 oHCM 患者的心肌肌球蛋白抑制剂。"百时美施贵宝执行副总裁、首席医学官兼研发负责人 Cristian Massacesi 博士表示，"玛伐凯泰重新定义了成人有症状的oHCM 的治疗模式，仅在美国就有超过 20,000 名患者开始接受治疗。我们也期待能够有机会将其惠及青少年患者群体。"

"SCOUT-HCM 研究对于患者及儿童心脏病学领域具有重要意义，它是极少数在儿童心脏病学领域进行的III期随机、安慰剂对照临床试验，并取得了阳性结果。" 该研究主要研究者、费城儿童医院心脏科主任 Joseph Rossano 博士表示，"目前青少年oHCM 的治疗选择仅限于药物对症治疗或侵入性手术。作为在该领域服务患者数十年的临床医生，我为该患者群体有这样一个新的治疗可能感到非常兴奋，一旦获得FDA批准，此类患者群体将迎来新的希望。"

百时美施贵宝将与关键研究者合作，在即将召开的医学大会上公布详细研究结果，并与卫生监管机构就此数据进行沟通。

玛伐凯泰通过抑制肌小节中肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成来减轻心肌过度收缩，其拥有CMI类药物中规模最大的全球临床试验和真实世界研究证据，这进一步巩固了玛伐凯泰在改善成人有症状的oHCM中的作用。

百时美施贵宝向参与本临床试验的患者及其家属、研究者和试验中心致以衷心的感谢。

关于 SCOUT-HCM III 期临床试验

SCOUT-HCM（临床试验编号：NCT06253221）是一项III期随机、双盲、安慰剂对照的国际临床试验，共纳入 44 名有症状的oHCM青少年患者（12 岁至＜18 岁）。试验设计包含三个治疗期，总计长达 200 周：首先是28 周的安慰剂对照期，随后是 28 周的活性药物治疗期（随机分配至安慰剂组的患者将开始接受玛伐凯泰治疗），以及最长可达 144 周的开放标签长期扩展期。

研究主要终点为治疗 28 周后， Valsalva激发的LVOT压差较基线的变化。次要终点包括静息时及运动后LVOT压差、峰值耗氧量、症状及健康状况等疗效指标，以及安全性和药代动力学指标。

Joseph Rossano 博士作为百时美施贵宝的受聘顾问，同时也是SCOUT-HCM研究中费城儿童医院这一研究中心的主要研究者。

（本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。）

关于青少年oHCM

肥厚型心肌病（HCM）是一种原发性心脏疾病，可能与已知或疑似的心肌肌小节蛋白基因变异有关，部分病因不明（特发性）。青少年oHCM严重损害健康，主要临床表现与运动耐量下降相关。尽管现有治疗手段可在一定程度上缓解症状，但对青少年患者仍存在明显局限性（例如，β受体阻滞剂的副作用及侵入性手术的风险）。

关于玛伐凯泰

玛伐凯泰是目前研究最为广泛的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），已在全球五大洲的 50 多个国家和地区获批上市。在美国，玛伐凯泰获批用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善其功能能力和症状。在欧盟，玛伐凯泰获批用于治疗有症状的NYHA心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。在中国，玛伐凯泰获批用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的变构、可逆性抑制剂，其通过靶向 HCM 的主要病理生理机制，减轻 oHCM 患者的动态左心室流出道梗阻并改善心脏充盈压。这些结果有助于为有症状的oHCM 患者带来症状的改善和日常活动能力的提高。玛伐凯泰可单独使用或与背景治疗联合使用，包括新确诊患者。

玛伐凯泰拥有CMI治疗类别中最广泛的全球证据体系支持，证实其能够减轻梗阻、改善症状并改善心脏结构，近四年的长期扩展数据进一步强化了这一结论。仅在美国，已有超过 4,000 名医疗保健专业人员为超过 20,000 名患者开具了玛伐凯泰处方。

关于百时美施贵宝中国

百时美施贵宝是一家以"研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病"为使命的全球领先的生物制药公司，始终践行"引领科学，改变患者生命"的企业愿景。在中国，百时美施贵宝致力于成为"根植中国、源于中国"的创新领导者，专注于加速引入公司在肿瘤学、血液学、免疫学和心血管疾病等核心治疗领域的创新药物，早日惠及中国患者。

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