东方证券:小核酸破局 从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”

智通财经网
Feb 04

智通财经APP获悉,东方证券发布研报称,MNC密集出手印证了肝外递送技术的巨大商业价值,也推动其从肝脏疾病向多疾病领域延伸。国内公司已快速布局多靶点药物、肝外递送平台,有望加速释放潜在临床价值。随着国产小核酸药物的临床价值逐步验证,叠加MNC对新一代创新技术的迫切需求,预计未来国内小核酸领域的BD交易有望不断涌现。

东方证券主要观点如下:

小核酸交易频发,国产药物全球认可度提升。近期,圣因生物接连斩获BD交易

2025年11月8日,圣因生物与代谢疾病巨头礼来达成战略合作,获含首付款、股权投资及最高12亿美元里程碑付款;26年2月2日,圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成合作,授权一款RNAi药物的全球独家许可,获得2亿美元首付款及15亿美元的里程碑付款。此外,近期罗氏与Manifold就透脑递送技术达成合作,总计超过20亿美元的临床和销售里程碑。以上一系列合作既加速了国产创新管线的全球化进程,也体现了MNC对核心技术平台的高度认可。

MNC加速布局新一代递送平台,从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”

基于肝脏靶向的递送技术已较为成熟,竞争日趋激烈,跨国药企纷纷将战略重心转向肝外递送技术,通过自研或外部合作锁定下一代核心资产。肝外组织主要涉及脂肪、肌肉、中枢神经系统、心脏、肾脏等,若攻克这些核心组织的递送难题,小核酸药物有望解决巨大的临床未满足需求。例如,圣因生物的LEAD平台已开发靶向脂肪、骨骼肌和巨噬细胞的递送系统,可用于治疗肥胖、代谢性疾病等;瑞博生物的RiboPepSTARTM平台可针对肾脏、中枢神经系统、脂肪、肌肉等多种组织的特异性递送;罗氏下注的透脑递送技术也进一步拓展了RNAi疗法在中枢神经系统疾病中的应用可能性。该行认为,小核酸疗法早已不再局限于罕见病和代谢性疾病,递送技术的突破使得其正在系统性切入更具规模化的应用场景,商业价值巨大。

小核酸“破局”之年,中国创新药物有望成为核心交易资产

该行认为,国内小核酸药物优势凸显。目前,国内企业在小核酸药物的化学修饰、肝脏靶向递送技术上已积累了丰富经验,管线覆盖高血脂、高血压、乙肝和减重等高价值赛道。同时,国内企业积极布局肝外递送平台、多靶点小核酸药物平台,在管线数量和临床推进速度上均居全球前列,成为吸引MNC的关键。随着国产小核酸药物的临床价值逐步验证,叠加MNC对新一代创新技术的迫切需求,预计未来国内小核酸领域的BD交易有望不断涌现。

投资建议与投资标的

相关标的:悦康药业前沿生物-U、福元医药成都先导热景生物必贝特-U、瑞博生物、恒瑞医药信达生物石药集团信立泰中国生物制药阳光诺和等。

风险提示1.如果小核酸药物后续重要临床数据读出不及预期,将对小核酸产品的商业价值造成不利影响;2.如果肝外递送技术临床拓展或者数据低于预期,则可能会对小核酸整体市场空间产生负面干扰。

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