路透2月12日 - BridgeBio制药公司BBIO.O周四称，根据一项晚期研究的结果，该公司的实验性疗法提高了 一种罕见遗传病儿童的生长速度，这种病会导致侏儒症。

在对患有软骨发育不全（一种导致身材矮小的疾病）的儿童进行了52周的口服治疗后，与安慰剂相比，infigratinib的生长速度提高了1.74厘米。

在一项针对3至8岁儿童的预设分析中，与 安慰剂相比，该疗法对身体比例的改善也具有统计学意义。

BridgeBio公司表示，该药物没有出现严重的副作用。

该公司说，观察到三例磷酸盐水平过高的病例，但都是轻微和暂时的，不需要改变剂量。

BridgeBio 公司说，在美国和欧盟，约有 55,000 人患有软骨发育不全症。

目前，BioMarin Pharmaceutical公司的BMRN.O注射疗法Voxzogo是唯一 获准治疗该病的药物。

BridgeBio表示，它计划于2026年下半年在美国和欧洲申请监管批准。该药于2024年9月获得了美国食品药品管理局的突破性疗法标签。

该公司表示，如果获得批准，infigratinib将成为首个治疗软骨发育不全的口服药物。

该公司还 在对另一种相关疾病--低软骨发育不全进行测试 ，这种疾病是软骨发育不全的一种较轻形式，生长问题不那么严重。

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