近日，恒瑞医药子公司山东盛迪医药有限公司的HRS-5346用于治疗脂蛋白（a）水平的升高被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。
脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高是全球最普遍的单基因脂质疾病，是脂蛋白紊乱的典型表现之一。中国成年人的Lp(a)水平＞30mg/dL和50mg/dL的患病率分别为18.67%和8.41%[1]。Lp(a)升高已被证实为动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）包括冠心病、缺血性脑卒中、外围血管疾病及钙化性主动脉瓣狭窄等疾病的独立危险因素[2]。靶向Lp(a)的降脂疗法是心血管疾病防治的潜在新方向之一，但目前尚无针对降低Lp(a)适应症的治疗药物，该疗法仍处于临床研究阶段。
HRS-5346是恒瑞医药自主研发的口服小分子Lp(a)抑制剂，通过与阻断载脂蛋白(a)[apo(a)]和载脂蛋白B100（ApoB100）之间最初的非共价结合，从而抑制二硫键和Lp(a)的形成，降低Lp(a)水平。研究结果显示，HRS-5346可有效降低Lp(a)，且安全性良好[3]。
2025年3月，公司将HRS-5346在大中华区以外的全球独家权益授权给默沙东（美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）。
什么是突破性治疗药物程序？
为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性治疗药物的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。
参考文献：
[1] Sailmai M, Yining Z, Xiaochen Y, et al. Prevalence of Elevated Lipoprotein(a)
and its Association With Subclinical Atherosclerosis in 2.9 Million Chinese Adults. J Am Coll Cardiol. 2025 Jun 3;85(21):1979-1992.
[2] Nordestgaard BG, Chapman MJ, Ray K, et al. Lipoprotein(a) as a cardiovascular risk factor: current status. Eur Heart J. 2010;31(23):2844-2853.
[3] 根据研究资料整理.