BUZZ-券商观点:亨廷顿氏症疗法在 FDA 受挫后,uniQure 前路艰难

路透中文
Mar 03
BUZZ-券商观点:亨廷顿氏症疗法在 FDA 受挫后,uniQure 前路艰难

3月3日 - ** 药物开发商 uniQure UQ1.F, QURE.N 的股票在盘前交易中下跌 12.86% 至 9.15 美元

** 美国 FDA 周一通知 (link) 该公司,其亨廷顿氏症基因疗法的早期和中期试验数据不足,不支持该疗法的上市申请。

** FDA建议开展一项新的研究,随机分配患者接受基因疗法或假手术,这引起了人们的担忧。

** 至少有四位分析师下调了该公司的目标价

成本更高、后期阶段更长

** Mizuho("中性",目标价:12 美元) 称,这样的研究很难实施,而且可能不道德,并认为尽管 FDA 将于 26 年第二季度召开会议,但不太可能改变路线

** Cantor("中性",目标价:9 美元) 称,新研究 "将不可避免地使公司倒退几年",并补充说,QURE 可能会失去先发竞争优势,因为其他疗法也在进入后期试验阶段,尤其是 PTC 的 PTCT.O votoplam,这是一种避免神经外科手术的口服方案。

** 巴克莱银行(Barclays)("等权重",目标价:31 美元) 称这是 QURE 的 "重大挫折",并补充说,后期研究可能会耗资巨大,而且数据读取需要数年时间。

** 富国银行("等权重",目标价:15 美元) 称,Hutington's 项目所需的后期研究反映出上市时间和开发风险的增加;近期焦点转向 26 年第二季度的癫痫试验结果,具体细节有待评估其价值。

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