路透3月27日 - Rocket Pharmaceuticals RCKT.O周五盘前股价大涨10%，因为美国食品和药物管理局批准了该公司治疗一种罕见且往往致命的儿童免疫疾病的基因疗法，这标志着监管部门首次为治疗这种疾病开绿灯。

该机构批准的 Kresladi 药物可用于治疗严重的白细胞粘附缺陷症（Leukocyte Adhesion Deficiency-I），在这种疾病中，患者的白细胞无法正常到达感染部位 ，从而极易受到严重感染。

此前，美国食品和药物管理局尚未批准专门针对这种疾病的治疗方法。除非接受干细胞移植，否则大约 75%未经治疗的患者会在两岁前死亡 。

克瑞斯拉迪的工作原理是收集患者自身的造血干细胞，从基因上纠正错误基因，然后将改良细胞输回患者体内，作为一次性治疗。

美国食品和药物管理局根据衡量免疫细胞功能改善情况的替代终点，批准了加速审批。

美国食品及药物管理局生物制品负责人 维奈-普拉萨德（Vinay Prasad）将于4月底 (link) 离开该机构，他此前曾对代用终点表示怀疑。

但普拉萨德周四表示， FDA在审查罕见病疗法时 "将继续行使重要的监管灵活性"。

杰富瑞（Jefferies）分析师安德鲁-蔡（Andrew Tsai）说，Kresladi的获批 "降低了整个基因疗法平台的风险"。

他说，虽然 Kresladi 的商业潜力有限，但 此次获批具有重要的战略意义，预计 Rocket 公司只会采取 "最低可行的上市策略"。

一项 早中期试验显示，Kresladi输注后12个月的存活率为100%，没有出现与治疗相关的严重副作用，严重感染也大幅减少，这为该药物的获批提供了支持。

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