Sneha S K

路透4月16日 - 有影响力的药物定价机构临床与经济评论研究所（ICER）在 周四的一份报告中表示，美国食品和药物管理局对某些药物进行加速审批时应该更加透明。

美国食品和药物管理局的加速审批途径通过使用替代终点（即无需直接测量就能预测临床疗效的标志物）来加快对未获批准的严重疾病药物的审批，从而大大缩短了获得监管机构批准所需的时间。

不过，通过加速审批途径获得批准的药品生产商仍必须进行确证试验，以验证预期的临床疗效。

今年获得加速审批的药物包括Denali Therapeutics公司的DNLI.O罕见病药物Avlayah (link) 和Rocket Pharmaceuticals公司的RCKT.O治疗儿童疾病的基因疗法Kresladi (link)。

该途径下的药物快速 审批引发了人们对 这些 疗法安全性和有效性的质疑。例如，2021年，百健（Biogen）公司的阿尔茨海默氏症药物阿杜海姆（Aduhelm）在没有明确证据证明对患者有益的情况下被FDA加速批准，从而引发了争议。 三年后，该制药商放弃了 (link)。

ICER首席执行官萨拉-埃蒙德（Sarah Emond）告诉路透记者，一些人担心更严格的证据标准意味着在该途径下获批的药物数量减少，而另一些人则认为太多药物在证据薄弱且未按要求进行确证性随访的情况下获批。

到去年，FDA 发布了新指南，明确了其对加速审批的临床证据要求的立场，如开发 "有合理可能 "预测临床获益的替代终点。

更多明确性

ICER 的报告建议了几种政策选择和检查方法来改进 加速审批途径，如加强替代终点的选择、要求咨询委员会进行加速审批审查以及提高决策透明度等。

"临床试验和证据质量评分系统可以让 FDA 跟踪不同时间段和不同研究申办者在加速审批途径上的表现，并可作为一个预警系统来识别有可能延迟或无法提供必要数据的试验，以便转为完全批准，"报告说。

报告还建议 将加速审批药物的覆盖范围与公平、基于价值的定价挂钩，随着更多证据的出现更新价格，并在没有替代疗法的情况下限制患者的费用分担。

其他建议 还包括提高完成确证试验的执行要求，并按药物类别或疾病领域进行重点重新审查，优先考虑那些证据不确定性最大的药物。

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