欧洲监管机构反馈意见后,罗氏启动新的Elevidys研究

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Apr 16
欧洲监管机构反馈意见后,罗氏启动新的Elevidys研究

路透4月16日 - 罗氏公司ROPC.S.周四表示,根据欧洲药品监管机构的反馈意见,该公司正在启动其基因疗法Elevidys的后期研究。 罗氏公司与美国Sarepta Therapeutics公司SRPT.O合作开发的这种杜兴氏肌营养不良症(DMD)疗法,去年因两例与治疗相关的患者死亡 (link) 而受到审查,未能获得欧洲药品管理局(EMA)的批准。

  • 这项III期研究旨在获得更多安慰剂对照数据,以便重新向欧洲药品管理局提交监管申请。

  • Elevidys目前已在九个国家获批,用于治疗确诊DMD突变的非卧床男孩,包括美国,美国已于去年7月下令暂停发货 (link)。

  • DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男孩,并导致肌肉随着时间的推移逐渐变弱。

  • 这项研究将持续72周以上,评估Elevidys与安慰剂相比在约100名早期非卧床DMD男孩中的疗效和安全性。主要终点是所谓的“从地板起身速度”中“起立时间”的变化。

  • "罗氏首席医学官兼全球产品开发主管 加拉韦(Levi Garraway)说:"我们的信心来自于显示 Elevidys 持久疗效和安全性的可靠的长期数据,以及在全球范围内治疗一千多名非卧床男孩的经验。

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