重写第一段，补充股价走势及分析师预期

路透5月7日 - Entrada Therapeutics TRDA.O 针对杜氏肌营养不良症儿童的药物在早期至中期临床试验中表现远低于分析师预期，导致其股价在周四盘前交易中暴跌逾50%。

• 该公司对6至17岁、能够行走的杜氏肌营养不良症患者进行了ENTR-601-44药物的测试，这些患者患有一种由基因突变引起的杜氏肌营养不良症，可通过跳过第44外显子进行治疗。

• 这家总部位于波士顿的公司报告称，接受治疗的患者体内肌营养不良蛋白（杜氏肌营养不良症患者体内缺失的关键肌肉蛋白）水平较4%的基线值上升了2.36个百分点。

• 威廉·布莱尔（William Blair）分析师迈尔斯·明特（Myles Minter）在4月的客户报告中曾预计，该药物的基线预期为经安慰剂校正后肌营养不良蛋白水平至少提升10%，而该公司自身的模型估算值约为11%。

• 该数据与Avidity Biosciences公司的竞争药物del-zota相比也相形见绌——后者在早期至中期临床试验中报告的安慰剂校正后肌营养不良蛋白水平增幅约为25%，而奥本海默（Oppenheimer）分析师此前曾将这一数值设定为Entrada的“成功门槛”。

• 在试验结果公布前，明特曾指出药物在肌肉组织中的递送是该药物的“主要风险”，而恩特拉达随后报告称，与成人相比，该药物在儿童体内的血药浓度低于预期。

• 杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，主要影响男孩，会导致肌肉随时间推移逐渐衰弱。

• 接受治疗的患者在从地面起身站立的速度方面也显示出具有统计学意义的改善，这是医生用来追踪疾病进展并预测患者何时可能丧失行走能力的一种广泛使用的肌肉力量测试。

• Entrada表示，已开始对第二组患者进行原剂量两倍的给药，预计2026年底将获得结果。

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