智通财经APP获悉，近日，港股科技创新型国际化药企远大医药(00512)再度传来核药研发进展，公司全球创新放射性核素偶联药物(RDC) TLX101在海外开展的用于治疗初诊原发性胶质母细胞瘤(脑癌)的I期临床试验(IPAX-2)已完成全部患者入组，且未观察到剂量限制性毒性(DLT)，包括使用最大给药剂量(两剂5GBq，总给药活性为10GBq)。
业内人士表示，TLX101有望打破胶质母细胞瘤传统治疗瓶颈，成为该领域开拓性的创新治疗手段，而此次海外临床里程碑突破，正是其临床价值与开发潜力的有力印证。随着远大医药创新核药产品全球化开发节奏持续加快，公司有望进一步夯实在核药这一全球蓝海市场的领先地位。
TLX101临床获新突破，胶质母细胞瘤创新疗法全球领跑
远大医药TLX101是一款用于治疗多形性胶质母细胞瘤的RDC药物，可自由通过血脑屏障进入大脑，并靶向胶质母细胞瘤过度表达的L型氨基酸转运蛋白1 (LAT-1)精准辐射癌细胞并促使其凋亡以达到治疗效果。这种“靶向+放疗”的双重作用模式，既能精准打击实体肿瘤，又能清除手术和放疗难以触及的微小转移灶，同时通过配套诊断试剂TLX101-CDx的PET成像技术，实现治疗前的精准患者分层。TLX101已获得美国FDA授予孤儿药资格认定，是全球范围内极具潜力的脑胶质瘤创新治疗方案。
本次开展的IPAX-2研究作为国际多中心、开放标签的I期剂量探索临床试验，旨在评估TLX101联合术后标准疗法(体外放射治疗和替莫唑胺)用于治疗初诊原发性胶质母细胞瘤的安全性与耐受性，研究覆盖澳大利亚、奥地利、荷兰四个研究中心，完成12例患者入组与三个剂量队列的递增探索。截至目前，研究已达到最大给药剂量，且全程未观察到剂量限制性毒性，安全性与耐受性数据表现优异，为后续关键临床试验的最大耐受剂量确定提供了坚实依据。患者在研究结束前将继续接受标准治疗，研究结束后将确认MTD作为主要终点。
与此同时，TLX101用于治疗复发性胶质母细胞瘤的关键性研究(IPAX BrIGHT)正在澳大利亚和荷兰积极入组患者并给药，同时也已在奥地利和比利时获批，即将开始患者入组。这标志着TLX101将成为首个进入胶质母细胞瘤III期开发的放射性药物疗法，临床开发进程持续领跑全球。
此前TLX101已完成的海外II期临床试验(IPAX-Linz研究)已初步验证TLX101的临床获益。临床结果表明，接受 TLX101治疗的复发性胶质母细胞瘤患者中位总生存期(OS)约为11.9个月(自初次诊断起约32.2个月)，显著优于传统治疗方案，且整体安全性良好，未出现严重不良事件，为产品后续临床开发与应用奠定了扎实基础。
据悉，中枢神经系统肿瘤是全球第十大死亡原因，其中高达90%是脑肿瘤。胶质母细胞瘤来源于星形胶质细胞，占全部原发恶性中枢系统恶性肿瘤的50.1%，是最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一，也被称为“癌症之王”。该疾病在世界卫生组织(WHO)分类中被列为4级，意味着恶性程度最高。我国脑胶质瘤年发病率约为6.4/10万人，其中胶质母细胞瘤年发病率为3～5/10万，诊断时的中位年龄为65岁。该肿瘤恶性程度高、复发率极高，即便接受手术、放疗、化疗联合标准治疗，患者中位生存期仅12-15个月，5年存活率约10%，长期以来存在巨大未被满足的临床需求。
根据贝哲斯咨询调研数据，2023年全球胶质母细胞瘤治疗市场容量已达75.22亿元人民币，预计到2029年全球胶质母细胞瘤治疗市场规模将会达到139.68亿元，年均复合增长率约8.8%。未来若远大医药TLX101开发进展顺利，则有望提供全新的胶质母细胞瘤治疗手段，并为公司提供新的业绩增长点。
全链布局全球引领，远大医药核药抗肿瘤版图持续加固
TLX101海外实现里程碑突破，不仅是产品临床开发的重要胜利，更是远大医药在核药抗肿瘤领域全球化布局、全产业链构建与诊疗一体化战略的深度兑现。近年来，远大医药持续深耕核药抗肿瘤赛道，以全球化视野搭建起覆盖研发、生产、配送、销售的全链条产业体系，成为全球核药抗肿瘤领域的领军企业。
在全球化布局层面，公司构建起以波士顿、成都为核心的研发基地，以波士顿、法兰克福、新加坡、成都为支撑的生产基地，搭配覆盖全球50多个国家和地区的商业化网络，实现创新核药从源头研发、规模化生产到全球推广的全流程贯通。同时，公司成都温江放射性药物研发及生产基地，作为全球首个核药全产业链闭环平台，实现同位素制备、核药研发、生产临床、商业化全链条自主可控，彻底破解核药领域“卡脖子”难题，为全球创新产品的快速产业化提供坚实保障，为公司实现了源头创新与全球临床开发能力。
在产品管线布局层面，公司坚定践行“诊疗一体化”核心理念，构建起多层次、高质量的核药创新矩阵。目前公司在研发注册阶段布局16款创新核药产品，涵盖68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在内的5种关键放射性核素，全面覆盖肝癌、前列腺癌、肾癌、脑癌等七大高发癌种，形成诊断与治疗协同、多适应症覆盖的完善管线格局。截至目前，公司已有6款创新RDC药物进入注册临床研究，其中一款已进入NDA阶段，三款已进入III期临床阶段，是国内进入III期临床研究的诊断与治疗类RDC创新药储备最多的企业，在全球范围内也具备极为丰富的产品管线与诊疗一体化布局优势。
依托持续强化的全产业链壁垒与全球化创新能力，远大医药核药抗肿瘤板块保持高质量高速增长，核心产品放量与创新管线推进形成良性循环，创新壁垒产品收入占比持续提升，成为公司长期发展的核心增长引擎。本次TLX101海外临床突破，进一步深化了公司在脑癌领域的治疗布局，并验证了公司“Go Global”全球化发展战略。
远大医药表示，未来，公司将继续坚守以患者为中心的创新理念，持续加大全球核药领域的研发投入，加速重磅创新产品的临床推进与转化，不断丰富与完善核药产品管线与全产业链布局，以全球化运营、双循环发展的战略格局，持续巩固在全球核药抗肿瘤领域的领军地位，为攻克更多恶性肿瘤、提升全球患者生存质量、推动中国核药产业迈向世界前沿持续贡献力量。