Deena Beasley

路透7月22日 - 生物技术专家和行业高管认为，去年曾遭受裁员冲击的美国食品药品监督管理局（FDA）计划招聘数千名员工并更新临床试验标准，这一举措令人鼓舞，但他们希望获得保证，确保政治因素不会干预该机构的药物审查流程。

“监管的可预测性，最终能确保有前景的科学成果在尚未惠及患者之前不被搁置，”风险投资倡导组织“孵化联盟”（Incubate Coalition）的政策总监约翰·盖伊（John Guy）表示。“该机构当前的优先事项应是重建持久的科学专业能力。”

在唐纳德·特朗普 (link) 总统的卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪 (link) 领导下，FDA因裁员和人员离职已流失超过3,000名员工，其中包括关键部门负责人。

生物技术产业协会（BIO）首席执行官约翰·克劳利将此次裁员形容为“DOGE 拆迁球”，此处暗指特朗普政府下设的“政府效率部”（Department of Government Efficiency），该部门最初由亿万富翁埃隆·马斯克主导。克劳利补充道，FDA 需要采取更多措施来规范 (link) 审查流程。

FDA长期担任癌症部门负责人的理查德·帕兹杜尔 (link) 及其他前官员近几个月来均指出，该监管机构过于政治化 (link)，有关药物和疫苗的关键决策由时任局长马蒂·马卡里 (link) 或其部门负责人作出。

在批评声浪日益高涨的情况下，马卡里于5月辞职；而生物制品部门负责人维奈·普拉萨德（(link)）则因疫苗试验方案修订及罕见病药物审批被拒引发的争议，于4月离职。自2025年1月特朗普开始第二任总统任期以来，FDA的主要药物评审部门已历经六位不同负责人，目前也由一名临时 (link) 主任领导。

自6月初以来，FDA已宣布计划填补2,200个 (link) 空缺职位，缩短 (link) 临床试验周期，并加速 (link) 细胞和基因疗法的研发。部分政策调整源于全球竞争，包括来自中国 (link) 的竞争——中国在临床试验 (link) 数量上已超越美国。

“FDA目前最关注的就是细胞疗法，”总部位于加利福尼亚州南旧金山的生物技术公司Nkarta NKTX.O 首席执行官保罗·黑斯廷斯表示。“我们目前处于领先地位，并希望保持这一优势。”

FDA长期以来被视为评估药物安全性和有效性的全球“黄金标准”，迄今为止仍能保持其药物审批进度 (link)，“但投资者正密切关注著，”盖伊说道。

据两位不愿透露姓名的知情人士透露，白宫似乎已将目光锁定在三位特朗普拟提名的FDA局长候选人身上，并正在等待他的最终决定。这三人分别是白宫国内政策助理海蒂·奥弗顿、肿瘤学家杰弗里·瓦西尔卡以及五角大楼卫生官员斯蒂芬·费拉拉。

白宫尚未立即回应置评请求。

呼吁减少政治干预

前FDA局长斯科特·戈特利布上月在医学期刊《美国医学会杂志》（JAMA）上发表的一篇题为 (link) 的评论文章中写道，马卡里和普拉萨德的离职提供了一个契机，可以重新审视FDA领导层的需求，以及“政治权力与科学判断之间的界限究竟在哪里”。

戈特利布呼吁恢复“总体标准”，即FDA的医疗产品中心应由经验丰富的科学和临床专家领导。

美国卫生与公众服务部发言人艾米丽·希利亚德在电子邮件中表示：“暗示该机构的监管行动反映的是政治而非科学，这歪曲了FDA的审查流程及其敬业的职业科学家、医生和其他专家的辛勤工作。”

特朗普政府在FDA的政治任命官员做出的决定包括：普拉萨德（Prasad）拒绝 (link) 审查莫德纳公司（Moderna）的 MRNA.O mRNA流感疫苗。长期以反疫苗立场著称的肯尼迪（Kennedy）曾批评 (link) mRNA疫苗，并削减 (link) 了美国政府对这些疫苗的研究资金。据媒体报导，在莫德纳公司将此事直接上报白宫后，普拉萨德随后改变了立场并接受了该申请。

其他事件，例如马卡里（Makary）公开批评一项针对亨廷顿病 (link) 的治疗申请——该疗法据信是总部位于荷兰的UniQure公司 UQ1.F 开发的一种基因疗法——进一步加剧了人们认为制药商和患者受到不公平对待的看法。

“我们不仅可以通过技术创新，还可以通过改进评估方式……以及规范FDA审查标准来取得进步，”位于休斯顿的生物技术创业孵化器RBL Ventures的保罗·沃顿（Paul Wotton）表示。

总部位于加利福尼亚州埃默里维尔的细胞疗法开发商Kyverna（KYTX.O）首席执行官华纳·比德尔表示，该机构内部的动荡并未影响该公司，尽管“这确实让某些疗法的前进路径蒙上了疑问”。

霍根·洛维尔斯律师事务所的全球监管事务律师、前FDA局长办公厅主任伊丽莎白·荣格曼表示，FDA领导层与药物审查之间传统的壁垒已被“冲破”，FDA科研人员的作用能否完全恢复仍有待观察。

“我们目前完全有可能正处于风暴眼之中，”荣格曼说道。